Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van TransCon hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie die een eerder klinisch onderzoek naar TransCon hGH hebben voltooid (enliGHten)

16 juni 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: een multicenter, fase 3, langlopend, open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van TransCon hGH eenmaal per week toegediend bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) die een eerder klinisch onderzoek naar TransCon hGH hebben voltooid

Een multicenter, fase 3, langdurige verlengingsstudie van TransCon hGH eenmaal per week toegediend bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) die eerder deelnamen aan een fase 3 TransCon hGH-studie. Ongeveer 300 kinderen (mannen en vrouwen) met GHD zullen worden opgenomen. Alle studiedeelnemers zullen TransCon hGH ontvangen. Dit is een wereldwijd onderzoek dat zal worden uitgevoerd in, maar niet beperkt tot, de Verenigde Staten, Polen, Bulgarije, Oekraïne, Armenië, Rusland en Australië.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
298

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Armenië
      • Yerevan, Armenië, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Oekraïne
      • Kharkiv, Oekraïne, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Oekraïne, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Oekraïne, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rusland
      • Izhevsk, Rusland, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Rusland, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Rusland, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Rusland, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Rusland, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Rusland, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Rusland, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen die een eerdere fase 3 TransCon hGH-studie hebben voltooid
  2. Kinderen die het studiegeneesmiddel niet permanent hebben stopgezet in de voorgaande studie
  3. Schriftelijke, ondertekende, geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon en schriftelijke toestemming van de proefpersoon zoals vereist door de IRB/HREC/IEC

Uitsluitingscriteria:

  1. Slecht gecontroleerde diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) of diabetische complicaties
  2. Bewijs van gesloten epifysen, gedefinieerd als botleeftijd> 14,0 jaar voor vrouwen of> 16,0 jaar voor mannen
  3. Ernstige medische aandoeningen tenzij goedgekeurd door medisch deskundige
  4. Bekende overgevoeligheid voor de bestanddelen van de proefmedicatie
  5. Waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot gedrag tijdens de proef (met betrekking tot de proefpersoon en/of de ouder/wettelijke voogd/verzorger)
  6. Zwangerschap
  7. Elke andere reden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen of het proefschema te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie van TransCon hGH
Geneesmiddel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie van TransCon hGH

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn]
Tijdsspanne: Tot week 208
Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine (TransCon hGH).
Tot week 208

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid per bezoek
Tijdsspanne: Tot week 208
Jaarlijkse lengtesnelheid (AHV) per bezoek met langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine
Tot week 208
IGF-1 SDS per bezoek
Tijdsspanne: Tot week 208
Insuline-like Growth Factor-1 (IGF-1) standaardafwijkingsscore (SDS) bij bezoek met langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine in week 13, week 52, week 104, week 156 en week 208. IGF-1 SDS is het aantal standaardafwijkingen boven of onder het gemiddelde IGF-1-niveau voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Het doelbereik voor IGF-1 SDS was 0 tot +2. Een IGF-1 SDS van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Als de IGF-1 SDS < 0 is, duidt de negatieve score op een IGF-1 lager dan de gemiddelde IGF-1 voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Als de IGF-1 SDS > 0 is, duidt de positieve score op een IGF-1 boven de gemiddelde IGF-1 voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Een positieve score van IGF-1 SDS duidt op een beter resultaat.
Tot week 208
Hoogte SDS - Verandering vanaf basislijn
Tijdsspanne: Tot week 208
Verandering in de lengtestandaarddeviatiescore (SDS) ten opzichte van de uitgangswaarde bij langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine in week 13, week 52, week 104, week 156 en week 208. Lengte-SDS is het aantal standaarddeviaties boven of onder de gemiddelde lengte voor leeftijd en geslacht. Een standaarddeviatiescore van 0 is gelijk aan het populatiegemiddelde. Als de lengte-SDS < 0 is, geeft de negatieve score een lengte aan die lager is dan de gemiddelde lengte voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Als de lengte-SDS > 0 is, geeft de positieve score een lengte aan die boven de gemiddelde lengte ligt voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lengte-SDS duidt op verbeterde resultaten.
Tot week 208

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
19 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
21 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
21 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
14 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
7 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 juni 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen