Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kontrolovaná studie k hodnocení amifampridin fosfátu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 3

28. května 2021 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3

Dvoudobá, dvouléčebná, zkřížená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů s diagnózou spinální muskulární atrofie (SMA) typu 3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato randomizovaná (1:1), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 2dobá, 2léčebná, zkřížená, ambulantní studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů s diagnózou SMA typu 3. Studie je plánována tak, aby zahrnovala přibližně 12 mužů a žen s SMA typu 3. Plánovaná délka účasti pro každého pacienta je přibližně 2 měsíce, na základě délky titrace dávky a bez screeningového období, které může trvat až 14 dní. Pacienti by měli užívat pouze přidělený hodnocený přípravek (amifampridin fosfát 10 mg tablety nebo odpovídající placebo tablety), během studie nejsou povoleny žádné nové terapie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Itálie, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  2. Muž nebo žena ve věku od 6 do 50 let.
  3. Geneticky potvrzená diagnóza SMA typu 3.
  4. Dokáže samostatně ujít alespoň 30 metrů.
  5. Neužívat Nusinersen k léčbě SMA (Nusinersen by měl být ukončen nejméně 6 měsíců před screeningem). Salbutamol je povolen pouze v případě, že dávka byla stabilní během 6 měsíců před screeningem.
  6. Schopný polykat perorální léky.
  7. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin [HCG] při screeningu); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
  8. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie a v současné době užívám léky na epilepsii.
  2. Současné užívání léčivých přípravků se známým potenciálem způsobit prodloužení QTc.
  3. Pacienti se syndromem dlouhého QT intervalu.
  4. Elektrokardiogram (EKG) během 6 měsíců před zahájením léčby, který podle názoru zkoušejícího vykazuje klinicky významné abnormality.
  5. Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
  6. Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin), zařízením nebo biologickým činidlem během 6 měsíců před screeningem nebo během účasti v této studii.
  7. Operace skoliózy nebo kloubních kontraktur během předchozích 6 měsíců.
  8. Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
  9. Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.
  10. Méně než 3-bodové zlepšení HFSME od začátku období záběhu Open label do konce záběhu (den 0).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Amifampridin fosfát - Placebo
Perorální tablety, 30 až 80 mg denně v rozdělených dávkách 3 až 4krát denně po dobu 4 týdnů
Lék: Amifampridin fosfát
Tablety amifampridinfosfátu 10 mg budou poskytovány v kulatých tabletách s bílou rýhou a obsahujícími amifampridinfosfát formulovaný tak, aby odpovídal 10 mg báze amifampridinu na tabletu.
Ostatní jména:
  • 3,4-diaminopyridin fosfát
Lék: Placebo perorální tableta
Placebo perorální tableta
Experimentální: Placebo - amifampridin fosfát
Perorální tablety, 30 až 80 mg denně v rozdělených dávkách 3 až 4krát denně po dobu 4 týdnů
Lék: Amifampridin fosfát
Tablety amifampridinfosfátu 10 mg budou poskytovány v kulatých tabletách s bílou rýhou a obsahujícími amifampridinfosfát formulovaný tak, aby odpovídal 10 mg báze amifampridinu na tabletu.
Ostatní jména:
  • 3,4-diaminopyridin fosfát
Lék: Placebo perorální tableta
Placebo perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Souhrnné statistiky a analýza smíšených modelů
Časové okno: Screening, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) posuzuje motorické funkce podle funkční položky v pořadí progresivní obtížnosti, přičemž vyšší hodnoty ukazují vyšší funkční schopnosti. Každá položka je hodnocena na stupnici 0-2, přičemž 2 představují položky dosažené bez pomoci a 0 představuje neschopnost dosáhnout položky. Každá položka byla hodnocena pacientem při screeningu, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28 . Celkové skóre HFMSE bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 66 (všechny položky byly dosaženy bez pomoci) a minimálním skóre 0 (všechny položky selhaly). Změna od základní hodnoty (CFB) bude hodnocena ode dne 0 do dne 28. Model linie se smíšenými účinky se přizpůsobil změnám HFMSE od výchozích hodnot (CFB) v den 28 jako odpověď a léčba, sekvence a léčba po sekvenci jako termíny pevného účinku a pacient jako náhodný účinek.
Screening, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SMA-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení