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Ensaio controlado para avaliar fosfato de amifampridina em pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 3

28 de maio de 2021 atualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo cruzado randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do fosfato de amifampridina em pacientes ambulatoriais com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 3

Um estudo cruzado de dois períodos e dois tratamentos para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do fosfato de amifampridina em pacientes ambulatoriais diagnosticados com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 3.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo ambulatorial randomizado (1:1), duplo-cego, controlado por placebo, de 2 períodos, 2 tratamentos, cruzado, foi projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do fosfato de amifampridina em pacientes ambulatoriais diagnosticados com SMA tipo 3. O estudo está planejado para incluir aproximadamente 12 pacientes masculinos e femininos com SMA tipo 3. A duração planejada da participação para cada paciente é de aproximadamente 2 meses, com base na duração da titulação da dose e excluindo o período de triagem, que pode durar até 14 dias. Os pacientes devem tomar apenas o produto experimental designado (comprimidos de fosfato de amifampridina 10 mg ou comprimidos de placebo correspondentes), nenhuma nova terapia é permitida durante o estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
13

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Itália, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  2. Homem ou mulher entre 6 e 50 anos.
  3. Diagnóstico geneticamente confirmado de SMA Tipo 3.
  4. Capaz de caminhar independentemente por pelo menos 30 metros.
  5. Não tomar Nusinersen para o tratamento de SMA (Nusinersen deve ser interrompido pelo menos 6 meses antes da triagem). O salbutamol é permitido apenas se a dose estiver estável durante os 6 meses anteriores à triagem.
  6. Capaz de engolir medicação oral.
  7. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana [HCG] sérica na triagem); e deve praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo e por até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
  8. Capacidade de participar do estudo com base na saúde geral do paciente e no prognóstico da doença, conforme aplicável, na opinião do Investigador; e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo o preenchimento dos questionários do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Epilepsia e atualmente em uso de medicação para epilepsia.
  2. Uso concomitante de medicamentos com potencial conhecido de causar prolongamento do intervalo QTc.
  3. Pacientes com síndrome do QT longo.
  4. Um eletrocardiograma (ECG) dentro de 6 meses antes do início do tratamento que mostra anormalidades clinicamente significativas, na opinião do investigador.
  5. Amamentando ou grávida na triagem ou planejando engravidar a qualquer momento durante o estudo.
  6. Tratamento com um medicamento experimental (que não seja amifampridina), dispositivo ou agente biológico dentro de 6 meses antes da triagem ou durante a participação neste estudo.
  7. Cirurgia para escoliose ou contraturas articulares nos últimos 6 meses.
  8. Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo, representar um risco adicional para o paciente ou confundir a avaliação do paciente.
  9. História de alergia medicamentosa a quaisquer substâncias contendo piridina ou a qualquer excipiente(s) de amifampridina.
  10. Melhoria de menos de 3 pontos em HFSME desde o início do período Run-in de rótulo aberto até o final do Run-in (Dia 0).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Fosfato de Amifampridina - Placebo
Comprimidos orais, 30 a 80 mg por dia em doses divididas 3 a 4 vezes ao dia durante 4 semanas
Medicamento: Fosfato de Amifampridina
Os comprimidos de fosfato de amifampridina de 10 mg serão fornecidos em comprimidos redondos com ranhuras brancas e contendo fosfato de amifampridina formulado para ser o equivalente a 10 mg de base de amifampridina por comprimido.
Outros nomes:
  • Fosfato de 3,4 diaminopiridina
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
Comprimido Oral Placebo
Experimental: Placebo - Fosfato de Amifampridina
Comprimidos orais, 30 a 80 mg por dia em doses divididas 3 a 4 vezes ao dia durante 4 semanas
Medicamento: Fosfato de Amifampridina
Os comprimidos de fosfato de amifampridina de 10 mg serão fornecidos em comprimidos redondos com ranhuras brancas e contendo fosfato de amifampridina formulado para ser o equivalente a 10 mg de base de amifampridina por comprimido.
Outros nomes:
  • Fosfato de 3,4 diaminopiridina
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
Comprimido Oral Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estatísticas resumidas de Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) e análise de modelo misto
Prazo: Triagem, o primeiro (Dia 1) e o último dia (Dia 0) do período inicial, durante o Período 1 no Dia 7 e Dia 14, e durante o Período 2 no Dia 21 e Dia 28
A Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) avalia a função motora por item funcional em ordem de dificuldade progressiva, com valores mais altos mostrando habilidades funcionais mais altas. Cada item é pontuado em uma escala de 0-2 com 2 representando o item alcançado sem ajuda e 0 representando a incapacidade de alcançar o item. Cada item foi avaliado pelo paciente na Triagem, no primeiro (Dia 1) e no último dia (Dia 0) do período Run-in, durante o Período 1 no Dia 7 e Dia 14, e durante o Período 2 no Dia 21 e Dia 28 . A pontuação total do HFMSE foi calculada como a soma da pontuação de cada item, com pontuação máxima de 66 (todos os itens alcançados sem ajuda) e pontuação mínima de 0 (todos os itens falharam). A mudança da linha de base (CFB) será avaliada do dia 0 ao dia 28. Um modelo de liner de efeitos mistos foi ajustado com a alteração HFMSE dos escores basais (CFB) no dia 28 como resposta e tratamento, sequência e tratamento por sequência como termos de efeito fixo e paciente como efeito aleatório.
Triagem, o primeiro (Dia 1) e o último dia (Dia 0) do período inicial, durante o Período 1 no Dia 7 e Dia 14, e durante o Período 2 no Dia 21 e Dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
21 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de maio de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SMA-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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