Контролируемое исследование по оценке амифампридинфосфата у пациентов со спинальной мышечной атрофией 3 типа

Критерии включения:

1. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
2. Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 50 лет.
3. Генетически подтвержденный диагноз СМА 3 типа.
4. Способен пройти самостоятельно не менее 30 метров.
5. Не принимать Нусинерсен для лечения СМА (Нусинерсен следует прекратить не менее чем за 6 месяцев до скрининга). Сальбутамол разрешен только в том случае, если доза оставалась стабильной в течение 6 месяцев до скрининга.
6. Способен проглотить пероральное лекарство.
7. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность (сывороточный хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] при скрининге); и должны практиковать эффективный и надежный режим контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после прекращения лечения.
8. Возможность участия в исследовании на основании общего состояния здоровья пациента и прогноза заболевания, если применимо, по мнению Исследователя; и в состоянии соблюдать все требования протокола, включая заполнение анкет исследования.

Критерий исключения:

1. Эпилепсия и в настоящее время принимает лекарства от эпилепсии.
2. Одновременное применение лекарственных средств с известной способностью вызывать удлинение интервала QTc.
3. Пациенты с синдромом удлиненного интервала QT.
4. Электрокардиограмма (ЭКГ) в течение 6 месяцев до начала лечения, которая показывает клинически значимые отклонения, по мнению исследователя.
5. Кормящие грудью или беременные во время скрининга или планирующие забеременеть в любое время во время исследования.
6. Лечение исследуемым препаратом (кроме амифампридина), устройством или биологическим агентом в течение 6 месяцев до скрининга или во время участия в этом исследовании.
7. Операции по поводу сколиоза или контрактур суставов в течение предшествующих 6 месяцев.
8. Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию пациента в исследовании, представляет дополнительный риск для пациента или исказит оценку пациента.
9. Лекарственная аллергия в анамнезе на любые пиридинсодержащие вещества или любые вспомогательные вещества амифампридина.
10. Улучшение показателя HFSME менее чем на 3 балла от начала вводного периода Open label до конца вводного периода (день 0).