Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gecontroleerde proef ter evaluatie van amifampridinefosfaat bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 3

28 mei 2021 bijgewerkt door: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie om de veiligheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 3

Een crossover-onderzoek met twee perioden en twee behandelingen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met de diagnose spinale musculaire atrofie (SMA) type 3.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze gerandomiseerde (1:1), dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over, poliklinische studie met 2 perioden en 2 behandelingen is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met de diagnose SMA Type 3. Het is de bedoeling dat de studie ongeveer 12 mannelijke en vrouwelijke SMA Type 3-patiënten omvat. De geplande deelnameduur voor elke patiënt is ongeveer 2 maanden, gebaseerd op de duur van de dosistitratie en exclusief de screeningperiode, die tot 14 dagen kan duren. Patiënten mogen alleen het toegewezen onderzoeksproduct gebruiken (amifampridinefosfaat 10 mg tabletten of bijpassende placebotabletten), nieuwe therapieën zijn niet toegestaan ​​tijdens het onderzoek.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
13

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italië, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en vóór aanvang van onderzoeksgerelateerde procedures.
  2. Man of vrouw tussen de 6 en 50 jaar.
  3. Genetisch bevestigde diagnose van SMA Type 3.
  4. Minimaal 30 meter zelfstandig kunnen lopen.
  5. Nusinersen niet gebruiken voor de behandeling van SMA (Nusinersen moet ten minste 6 maanden vóór de screening worden stopgezet). Salbutamol is alleen toegestaan ​​als de dosis gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening stabiel is gebleven.
  6. Orale medicatie kunnen slikken.
  7. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (serum humaan choriongonadotrofine [HCG] bij screening); en moeten een effectief, betrouwbaar anticonceptieregime toepassen tijdens het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
  8. Mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek op basis van de algehele gezondheid van de patiënt en ziekteprognose, indien van toepassing, naar de mening van de onderzoeker; en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol, inclusief het invullen van onderzoeksvragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Epilepsie en momenteel medicatie voor epilepsie.
  2. Gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze QTc-verlenging kunnen veroorzaken.
  3. Patiënten met lange QT-syndromen.
  4. Een elektrocardiogram (ECG) binnen 6 maanden voor aanvang van de behandeling waaruit naar het oordeel van de Onderzoeker klinisch significante afwijkingen blijken.
  5. Borstvoeding of zwanger bij Screening of plannen om zwanger te worden op enig moment tijdens het onderzoek.
  6. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan amifampridine), apparaat of biologisch middel binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens deelname aan dit onderzoek.
  7. Chirurgie voor scoliose of gewrichtscontracturen in de afgelopen 6 maanden.
  8. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren, een extra risico voor de patiënt vormt of de beoordeling van de patiënt in de war schopt.
  9. Geschiedenis van geneesmiddelallergie voor pyridine-bevattende stoffen of amifampridine-hulpstof(fen).
  10. Minder dan 3 punten verbetering in HFSME vanaf het begin van de Open-label inloopperiode tot het einde van de inloopperiode (dag 0).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Amifampridinefosfaat - Placebo
Orale tabletten, 30 tot 80 mg per dag in verdeelde doses 3 tot 4 keer per dag gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat
Amifampridinefosfaattabletten 10 mg worden geleverd in ronde tabletten met witte breukgleuf en bevatten amifampridinefosfaat dat is geformuleerd als het equivalent van 10 mg amifampridinebase per tablet.
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridinefosfaat
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Placebo orale tablet
Experimenteel: Placebo - Amifampridinefosfaat
Orale tabletten, 30 tot 80 mg per dag in verdeelde doses 3 tot 4 keer per dag gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat
Amifampridinefosfaattabletten 10 mg worden geleverd in ronde tabletten met witte breukgleuf en bevatten amifampridinefosfaat dat is geformuleerd als het equivalent van 10 mg amifampridinebase per tablet.
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridinefosfaat
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Placebo orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Samenvattingsstatistieken en analyse van gemengde modellen
Tijdsspanne: Screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) beoordeelt de motorische functie op basis van een functioneel item in volgorde van toenemende moeilijkheidsgraad, waarbij hogere waarden een hogere functiecapaciteit aangeven. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-2, waarbij 2 staat voor het item dat zonder hulp is bereikt en 0 voor het onvermogen om het item te bereiken. Elk item werd door de patiënt beoordeeld tijdens de screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28 . De totale HFMSE-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score van 66 (alle items zonder hulp behaald) en een minimale score van 0 (alle items mislukt). Verandering ten opzichte van baseline (CFB) wordt beoordeeld van dag 0 tot dag 28. Een voeringmodel met gemengde effecten was geschikt met de HFMSE-scores voor verandering ten opzichte van baseline (CFB) op dag 28 als een respons en behandeling, volgorde en behandeling per volgorde als termen met een vast effect en patiënt als een willekeurig effect.
Screening, de eerste (dag 1) en laatste dag (dag 0) van de inloopperiode, tijdens periode 1 op dag 7 en dag 14, en tijdens periode 2 op dag 21 en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
21 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
20 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
1 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 mei 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SMA-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen