Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowane badanie mające na celu ocenę fosforanu amifamprydyny u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 3

28 maja 2021 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3

Dwuokresowe, dwuleczeniowe badanie krzyżowe w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu 3.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To randomizowane (1:1), podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 2-okresowe, 2-leczeniowe, krzyżowe, ambulatoryjne badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych, u których zdiagnozowano SMA typu 3. Planuje się, że badanie obejmie około 12 pacjentów płci męskiej i żeńskiej z SMA typu 3. Planowany czas trwania udziału każdego pacjenta wynosi około 2 miesiące, w oparciu o długość dostosowywania dawki i z wyłączeniem okresu przesiewowego, który może trwać do 14 dni. Pacjenci powinni przyjmować wyłącznie przypisany badany produkt (tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny lub pasujące tabletki placebo), żadne nowe terapie nie są dozwolone podczas badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Włochy, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 50 lat.
  3. Genetycznie potwierdzona diagnoza SMA typu 3.
  4. Potrafi chodzić samodzielnie przez co najmniej 30 metrów.
  5. Nieprzyjmowanie leku Nusinersen w leczeniu SMA (Nusinersen należy odstawić co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). Salbutamol jest dozwolony tylko wtedy, gdy dawka była stabilna w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Potrafi połykać leki doustne.
  7. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] podczas badania przesiewowego); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  8. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Padaczka i obecnie przyjmuje leki na padaczkę.
  2. Jednoczesne stosowanie produktów leczniczych, o których wiadomo, że mogą powodować wydłużenie odstępu QTc.
  3. Pacjenci z zespołami długiego QT.
  4. Elektrokardiogram (EKG) wykonany w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia, który w opinii Badacza wykazuje istotne klinicznie nieprawidłowości.
  5. Karmienie piersią lub ciąża podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży w dowolnym momencie podczas badania.
  6. Leczenie badanym lekiem (innym niż amifamprydyna), urządzeniem lub środkiem biologicznym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  7. Operacja skoliozy lub przykurczów stawów w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  8. Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zaburza ocenę pacjenta.
  9. Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą amifamprydyny.
  10. Mniej niż 3-punktowa poprawa w HFSME od początku okresu docierania w ramach otwartej etykiety do końca okresu docierania (dzień 0).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Fosforan amifamprydyny - Placebo
Tabletki doustne, 30 do 80 mg na dobę w dawkach podzielonych 3 do 4 razy dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Fosforan amifamprydyny
Tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny będą dostępne w okrągłych tabletkach z białymi rowkami i zawierają fosforan amifamprydyny w postaci równoważnej 10 mg zasady amifamprydyny na tabletkę.
Inne nazwy:
  • Fosforan 3,4-diaminopirydyny
Lek: Tabletka doustna placebo
Tabletka doustna placebo
Eksperymentalny: Placebo - fosforan amifamprydyny
Tabletki doustne, 30 do 80 mg na dobę w dawkach podzielonych 3 do 4 razy dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Fosforan amifamprydyny
Tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny będą dostępne w okrągłych tabletkach z białymi rowkami i zawierają fosforan amifamprydyny w postaci równoważnej 10 mg zasady amifamprydyny na tabletkę.
Inne nazwy:
  • Fosforan 3,4-diaminopirydyny
Lek: Tabletka doustna placebo
Tabletka doustna placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Statystyki podsumowujące i analiza modelu mieszanego
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, pierwszy (dzień 1) i ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE) ocenia funkcje motoryczne według pozycji funkcjonalnych w kolejności rosnącej trudności, przy czym wyższe wartości wskazują na wyższe zdolności funkcjonalne. Każdy element jest oceniany w skali 0-2, gdzie 2 oznacza element osiągnięty bez pomocy, a 0 oznacza brak możliwości osiągnięcia elementu. Każdy element został oceniony przez pacjenta podczas badania przesiewowego, pierwszego (dzień 1) i ostatniego dnia (dzień 0) okresu wstępnego, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28 . Całkowity wynik HFMSE został obliczony jako suma punktów każdego elementu, z maksymalnym wynikiem 66 (wszystkie elementy osiągnięte bez pomocy) i minimalnym wynikiem 0 (wszystkie elementy nie powiodły się). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) będzie oceniana od dnia 0 do dnia 28. Model liniowy z efektami mieszanymi był dopasowany ze zmianą HFMSE w stosunku do wyników wyjściowych (CFB) w dniu 28 jako odpowiedzią i leczeniem, sekwencją i leczeniem według sekwencji jako stałymi warunkami efektu i pacjentem jako efektem losowym.
Badanie przesiewowe, pierwszy (dzień 1) i ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
23 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SMA-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Fosforan amifamprydyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami