Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kontrollert forsøk for å evaluere amifampridinfosfat hos pasienter med spinal muskelatrofi type 3

28. mai 2021 oppdatert av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av amifampridinfosfat hos ambulante pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 3

En to-perioders, to-behandlings, crossover-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av amifampridinfosfat hos ambulerende pasienter diagnostisert med spinal muskelatrofi (SMA) Type 3.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne randomiserte (1:1), dobbeltblinde, placebokontrollerte, 2-perioders, 2-behandlings, crossover, polikliniske studien er designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av amifampridinfosfat hos ambulante pasienter diagnostisert med SMA Type 3. Studien er planlagt å inkludere ca. 12 mannlige og kvinnelige SMA Type 3-pasienter. Den planlagte varigheten av deltakelse for hver pasient er ca. 2 måneder, basert på lengden på dosetitreringen og ekskludert screeningsperioden, som kan vare opptil 14 dager. Pasienter skal kun ta det tildelte undersøkelsesproduktet (amifampridinfosfat 10 mg tabletter eller matchende placebotabletter), ingen nye terapier er tillatt under studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
13

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  2. Mann eller kvinne mellom 6 og 50 år.
  3. Genetisk bekreftet diagnose av SMA Type 3.
  4. Kan gå selvstendig i minst 30 meter.
  5. Ikke å ta Nusinersen for behandling av SMA (Nusinersen bør stoppes minst 6 måneder før screening). Salbutamol er kun tillatt dersom dosen har vært stabil i løpet av 6 måneder før screening.
  6. Kan svelge orale medisiner.
  7. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (serum humant koriongonadotropin [HCG] ved screening); og må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien og i opptil 30 dager etter seponering av behandlingen.
  8. Evne til å delta i studien basert på pasientens generelle helse og sykdomsprognose, etter etterforskerens mening; og i stand til å overholde alle krav i protokollen, inkludert utfylling av spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi og for tiden på medisin mot epilepsi.
  2. Samtidig bruk av legemidler med kjent potensiale for å forårsake QTc-forlengelse.
  3. Pasienter med lange QT-syndromer.
  4. Et elektrokardiogram (EKG) innen 6 måneder før behandlingsstart som viser klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens oppfatning.
  5. Ammer eller gravid på Screening eller planlegger å bli gravid når som helst i løpet av studien.
  6. Behandling med et undersøkelsesmiddel (annet enn amifampridin), enhet eller biologisk middel innen 6 måneder før screening eller mens du deltar i denne studien.
  7. Kirurgi for skoliose eller leddkontrakturer innen de siste 6 månedene.
  8. Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien, utgjør en ekstra risiko for pasienten, eller forvirrer vurderingen av pasienten.
  9. Anamnese med legemiddelallergi mot pyridinholdige stoffer eller amifampridin hjelpestoffer.
  10. Mindre enn en 3-punkts forbedring i HFSME fra starten av Open label-innkjøringsperioden til slutten av innkjøringen (dag 0).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Amifampridinfosfat - Placebo
Orale tabletter, 30 til 80 mg per dag i delte doser 3 til 4 ganger daglig i 4 uker
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvite skår, og inneholder amifampridinfosfat formulert til å tilsvare 10 mg amifampridinbase per tablett.
Andre navn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett
Eksperimentell: Placebo - Amifampridinfosfat
Orale tabletter, 30 til 80 mg per dag i delte doser 3 til 4 ganger daglig i 4 uker
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg leveres i runde tabletter med hvite skår, og inneholder amifampridinfosfat formulert til å tilsvare 10 mg amifampridinbase per tablett.
Andre navn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Sammendragsstatistikk og blandet modellanalyse
Tidsramme: Screening, første (dag 1) og siste dag (dag 0) i innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) vurderer motorisk funksjon etter funksjonselement i rekkefølge etter progressiv vanskelighetsgrad, med høyere verdier som viser høyere funksjonsevner. Hvert element scores på en skala fra 0-2, hvor 2 representerer element oppnådd uten hjelp og 0 representerer manglende evne til å oppnå element. Hvert element ble vurdert av pasienten ved screening, den første (dag 1) og siste dag (dag 0) av innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28 . Den totale HFMSE-poengsummen ble beregnet som summen av hver elementscore, med en maksimal poengsum på 66 (alle elementer oppnådd uten hjelp) og minimumsscore på 0 (alle elementer mislyktes). Endring fra baseline (CFB) vil bli vurdert fra dag 0 til dag 28. En linermodell med blandede effekter ble tilpasset HFMSE-endring fra baseline (CFB)-skåre på dag 28 som en respons og behandling, sekvens og behandling for sekvens som faste effekttermer og pasient som en tilfeldig effekt.
Screening, første (dag 1) og siste dag (dag 0) i innkjøringsperioden, i periode 1 på dag 7 og dag 14, og i periode 2 på dag 21 og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
21. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. mai 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SMA-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger