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Essai contrôlé pour évaluer le phosphate d'amifampridine chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 3

28 mai 2021 mis à jour par: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, contrôlée par placebo et croisée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du phosphate d'amifampridine chez les patients ambulatoires atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 3

Une étude croisée à deux périodes et deux traitements pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du phosphate d'amifampridine chez des patients ambulatoires diagnostiqués avec une amyotrophie spinale (SMA) de type 3.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Cette étude randomisée (1:1), en double aveugle, contrôlée par placebo, à 2 périodes, 2 traitements, croisée et ambulatoire est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du phosphate d'amifampridine chez les patients ambulatoires diagnostiqués avec SMA Type 3. L'étude devrait inclure environ 12 patients masculins et féminins atteints de SMA de type 3. La durée de participation prévue pour chaque patient est d'environ 2 mois, en fonction de la durée de la titration de la dose et en excluant la période de dépistage, qui peut durer jusqu'à 14 jours. Les patients ne doivent prendre que le produit expérimental assigné (comprimés de phosphate d'amifampridine à 10 mg ou comprimés placebo correspondants), aucun nouveau traitement n'est autorisé pendant l'étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
13

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italie, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
  2. Homme ou femme entre 6 et 50 ans.
  3. Diagnostic génétiquement confirmé de SMA de type 3.
  4. Capable de marcher de façon autonome sur au moins 30 mètres.
  5. Ne pas prendre Nusinersen pour le traitement de la SMA (Nusinersen doit être arrêté au moins 6 mois avant le dépistage). Le salbutamol n'est autorisé que si la dose a été stable au cours des 6 mois précédant le dépistage.
  6. Capable d'avaler des médicaments par voie orale.
  7. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine sérique [HCG] lors du dépistage); et doit pratiquer un régime contraceptif efficace et fiable pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
  8. Capacité à participer à l'étude en fonction de l'état de santé général du patient et du pronostic de la maladie, le cas échéant, de l'avis de l'investigateur ; et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris le remplissage des questionnaires d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Epilepsie et actuellement sous médication pour l'épilepsie.
  2. Utilisation concomitante de médicaments dont le potentiel d'allongement de l'intervalle QTc est connu.
  3. Patients atteints de syndromes du QT long.
  4. Un électrocardiogramme (ECG) dans les 6 mois précédant le début du traitement qui montre des anomalies cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur.
  5. Allaiter ou être enceinte lors du dépistage ou planifier une grossesse à tout moment pendant l'étude.
  6. Traitement avec un médicament expérimental (autre que l'amifampridine), un dispositif ou un agent biologique dans les 6 mois précédant le dépistage ou pendant la participation à cette étude.
  7. Chirurgie pour scoliose ou contractures articulaires au cours des 6 derniers mois.
  8. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient.
  9. Antécédents d'allergie médicamenteuse à toute substance contenant de la pyridine ou à tout excipient(s) d'amifampridine.
  10. Moins d'une amélioration de 3 points dans HFSME du début de la période de rodage en étiquette ouverte à la fin du rodage (jour 0).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Phosphate d'amifampridine - Placebo
Comprimés oraux, 30 à 80 mg par jour en doses fractionnées 3 à 4 fois par jour pendant 4 semaines
Médicament: Phosphate d'amifampridine
Les comprimés de phosphate d'amifampridine à 10 mg seront fournis sous forme de comprimés ronds sécables en blanc et contenant du phosphate d'amifampridine formulé pour être l'équivalent de 10 mg d'amifampridine base par comprimé.
Autres noms:
  • Phosphate de 3,4 diaminopyridine
Médicament: Comprimé oral placebo
Comprimé oral placebo
Expérimental: Placebo - Phosphate d'amifampridine
Comprimés oraux, 30 à 80 mg par jour en doses fractionnées 3 à 4 fois par jour pendant 4 semaines
Médicament: Phosphate d'amifampridine
Les comprimés de phosphate d'amifampridine à 10 mg seront fournis sous forme de comprimés ronds sécables en blanc et contenant du phosphate d'amifampridine formulé pour être l'équivalent de 10 mg d'amifampridine base par comprimé.
Autres noms:
  • Phosphate de 3,4 diaminopyridine
Médicament: Comprimé oral placebo
Comprimé oral placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Statistiques récapitulatives et analyse de modèles mixtes
Délai: Dépistage, le premier (jour 1) et le dernier jour (jour 0) de la période de rodage, pendant la période 1 aux jours 7 et 14, et pendant la période 2 aux jours 21 et 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) évalue la fonction motrice par élément fonctionnel par ordre de difficulté progressive, les valeurs les plus élevées indiquant des capacités fonctionnelles plus élevées. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 à 2, 2 représentant l'élément atteint sans aide et 0 représentant l'incapacité à atteindre l'élément. Chaque élément a été évalué par le patient lors du dépistage, le premier (jour 1) et le dernier jour (jour 0) de la période de rodage, pendant la période 1 au jour 7 et au jour 14, et pendant la période 2 au jour 21 et au jour 28 . Le score HFMSE total a été calculé comme la somme de chaque score d'item, avec un score maximum de 66 (tous les items atteints sans aide) et un score minimum de 0 (tous les items ont échoué). Le changement par rapport à la ligne de base (CFB) sera évalué du jour 0 au jour 28. Un modèle de revêtement à effets mixtes a été ajusté avec les scores de changement HFMSE par rapport à la ligne de base (CFB) au jour 28 en tant que réponse et traitement, séquence et traitement par séquence en tant que termes à effet fixe et patient en tant qu'effet aléatoire.
Dépistage, le premier (jour 1) et le dernier jour (jour 0) de la période de rodage, pendant la période 1 aux jours 7 et 14, et pendant la période 2 aux jours 21 et 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
21 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 décembre 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
1 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 mai 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SMA-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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