Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ellenőrzött kísérlet az amifampridin-foszfát értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél

2021. május 28. frissítette: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat az amifampridin-foszfát biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő ambuláns betegeknél

Két periódusos, két kezelésből álló, keresztezett vizsgálat az amifampridin-foszfát biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadással (SMA) diagnosztizált ambuláns betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Ez a randomizált (1:1), kettős vak, placebo-kontrollos, 2 periódusos, 2 kezelésből álló, keresztezett, járóbeteg-vizsgálat célja az amifampridin-foszfát biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése 3-as típusú SMA-val diagnosztizált ambuláns betegeknél. A tervek szerint a vizsgálatban körülbelül 12 férfi és női, 3-as típusú SMA-beteg vesz részt. A részvétel tervezett időtartama minden beteg esetében körülbelül 2 hónap, a dózistitrálás hosszától függően, és nem számítva a szűrési időszakot, amely legfeljebb 14 napig tarthat. A betegek csak a kijelölt vizsgálati készítményt szedhetik (amifampridin-foszfát 10 mg-os tabletta vagy megfelelő placebo tabletta), új terápia nem megengedett a vizsgálat során.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
13

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Olaszország, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálat természetének ismertetése után és a kutatással kapcsolatos eljárások megkezdése előtt.
  2. 6 és 50 év közötti férfi vagy nő.
  3. A 3-as típusú SMA genetikailag megerősített diagnózisa.
  4. Legalább 30 métert képes önállóan járni.
  5. Nem szedi a Nusinersent SMA kezelésére (a Nusinersen szedését legalább 6 hónappal a szűrés előtt le kell állítani). A szalbutamol csak akkor engedélyezett, ha az adag stabil volt a szűrést megelőző 6 hónapban.
  6. Képes lenyelni az orális gyógyszert.
  7. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük (szérum humán koriongonadotropin [HCG] a szűréskor); és hatékony, megbízható fogamzásgátló rendszert kell alkalmaznia a vizsgálat során és a kezelés abbahagyását követő 30 napig.
  8. Képesség a vizsgálatban való részvételre a beteg általános egészségi állapota és a betegség prognózisa alapján, a vizsgáló véleménye szerint; és képes megfelelni a protokoll összes követelményének, beleértve a vizsgálati kérdőívek kitöltését is.

Kizárási kritériumok:

  1. Epilepszia és jelenleg epilepszia elleni gyógyszeres kezelés alatt áll.
  2. Olyan gyógyszerek egyidejű alkalmazása, amelyekről ismert, hogy QTc-megnyúlást okozhatnak.
  3. Hosszú QT-szindrómában szenvedő betegek.
  4. Elektrokardiogram (EKG) a kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül, amely a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős eltérést mutat.
  5. Szoptatás vagy terhes a szűrésnél, vagy terhességet tervez a vizsgálat során bármikor.
  6. Kezelés vizsgálati gyógyszerrel (az amifampridintől eltérő), eszközzel vagy biológiai szerrel a szűrést megelőző 6 hónapon belül vagy a vizsgálatban való részvétel alatt.
  7. Sebészeti beavatkozás gerincferdülés vagy ízületi kontraktúrák miatt az elmúlt 6 hónapban.
  8. Minden olyan egészségügyi állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a páciens vizsgálatban való részvételét, további kockázatot jelent a beteg számára, vagy megzavarhatja a beteg megítélését.
  9. Bármilyen piridint tartalmazó anyagra vagy bármely amifampridin segédanyagra (kiegészítőkre) vonatkozó gyógyszerallergia anamnézisében.
  10. Kevesebb, mint 3 pontos javulás a HFSME-ben a nyílt címke befutási időszakának kezdetétől a befutási időszak végéig (0. nap).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: Amifampridin-foszfát – Placebo
Orális tabletták, napi 30-80 mg, elosztva napi 3-4 alkalommal 4 héten keresztül
Drog: Amifampridin-foszfát
A 10 mg-os amifampridin-foszfát tabletta kerek, fehér bemetszéssel ellátott tabletta formájában kerül forgalomba, és tablettánként 10 mg amifampridin-bázisnak megfelelő amifampridin-foszfátot tartalmaz.
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin-foszfát
Drog: Placebo orális tabletta
Placebo orális tabletta
Kísérleti: Placebo - Amifampridin-foszfát
Orális tabletták, napi 30-80 mg, elosztva napi 3-4 alkalommal 4 héten keresztül
Drog: Amifampridin-foszfát
A 10 mg-os amifampridin-foszfát tabletta kerek, fehér bemetszéssel ellátott tabletta formájában kerül forgalomba, és tablettánként 10 mg amifampridin-bázisnak megfelelő amifampridin-foszfátot tartalmaz.
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin-foszfát
Drog: Placebo orális tabletta
Placebo orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) összefoglaló statisztikák és vegyes modellelemzés
Időkeret: Szűrés, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napja (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon
A Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) a motoros funkciókat funkcionális elemenként értékeli a fokozatos nehézségi sorrendben, a magasabb értékek pedig magasabb funkcióképességet mutatnak. Minden tételt egy 0-2-ig terjedő skálán értékelnek, ahol a 2 a segítség nélkül elért tételt, a 0 pedig azt, hogy nem sikerült elérni a tételt. Minden elemet a páciens értékelt a szűréskor, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napján (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon. . A teljes HFMSE pontszámot az egyes itempontszámok összegeként számítottuk ki, a maximális pontszám 66 (az összes elemet segítség nélkül érte el), a minimális pontszám pedig 0 (minden tétel sikertelen volt). Az alapvonalhoz képesti változást (CFB) a 0. naptól a 28. napig értékeljük. Egy vegyes hatású bélésmodell illeszkedett a HFMSE-változtatáshoz az alapvonalhoz (CFB) képest a 28. napon válaszként, a kezeléssel, a szekvenciával és a szekvenciánkénti kezeléssel, mint rögzített hatásfeltételekkel, és a pácienssel, mint véletlenszerű hatással.
Szűrés, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napja (0. nap), az 1. periódusban a 7. és 14. napon, valamint a 2. periódusban a 21. és 28. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Kutatásvezető: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2019. január 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2020. július 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2020. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2018. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2018. december 18.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2018. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2021. június 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2021. május 28.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • SMA-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése