Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kontrollerad studie för att utvärdera amifampridinfosfat hos patienter med spinal muskelatrofi typ 3

28 maj 2021 uppdaterad av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, placebokontrollerad, crossover-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter med spinal muskelatrofi (SMA) typ 3

En två-periods, två-behandlings, crossover-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter diagnostiserade med spinal muskelatrofi (SMA) typ 3.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Denna randomiserade (1:1), dubbelblinda, placebokontrollerade, 2-periods, 2-behandlings, crossover, polikliniska studie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter med diagnosen SMA typ 3. Studien är planerad att omfatta cirka 12 manliga och kvinnliga SMA Typ 3-patienter. Den planerade varaktigheten för deltagande för varje patient är cirka 2 månader, baserat på dostitreringens längd och exklusive screeningperioden, som kan vara upp till 14 dagar. Patienter ska endast ta den tilldelade prövningsprodukten (amifampridinfosfat 10 mg tabletter eller matchande placebotabletter), inga nya terapier är tillåtna under studien.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
13

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.
  2. Man eller kvinna mellan 6 och 50 år.
  3. Genetiskt bekräftad diagnos av SMA typ 3.
  4. Kan gå självständigt i minst 30 meter.
  5. Att inte ta Nusinersen för behandling av SMA (Nusinersen bör avbrytas minst 6 månader före screening). Salbutamol är tillåtet endast om dosen har varit stabil under 6 månader före screening.
  6. Kan svälja oral medicin.
  7. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum humant koriongonadotropin [HCG] vid screening); och måste utöva en effektiv, tillförlitlig preventivmedelskur under studien och i upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
  8. Förmåga att delta i studien baserat på patientens övergripande hälsa och sjukdomsprognos, i förekommande fall, enligt utredarens åsikt; och kunna uppfylla alla krav i protokollet, inklusive ifyllande av studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

  1. Epilepsi och för närvarande medicinerad mot epilepsi.
  2. Samtidig användning av läkemedel med känd potential att orsaka QTc-förlängning.
  3. Patienter med långa QT-syndrom.
  4. Ett elektrokardiogram (EKG) inom 6 månader före behandlingsstart som visar kliniskt signifikanta avvikelser, enligt utredaren.
  5. Ammar eller gravid vid Screening eller planerar att bli gravid när som helst under studien.
  6. Behandling med ett prövningsläkemedel (annat än amifampridin), enhet eller biologiskt medel inom 6 månader före screening eller under deltagande i denna studie.
  7. Operation för skolios eller ledkontrakturer inom de senaste 6 månaderna.
  8. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens deltagande i studien, utgör en extra risk för patienten eller förvirrar bedömningen av patienten.
  9. Historik med läkemedelsallergi mot pyridininnehållande ämnen eller något amifampridinhjälpämne.
  10. Mindre än en 3-punkts förbättring av HFSME från början av Open label Inkörningsperioden till slutet av inkörningen (dag 0).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Amifampridinfosfat - Placebo
Orala tabletter, 30 till 80 mg per dag i uppdelade doser 3 till 4 gånger om dagen i 4 veckor
Läkemedel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg kommer att tillhandahållas i runda tabletter med vita skåror och innehållande amifampridinfosfat formulerad för att motsvara 10 mg amifampridinbas per tablett.
Andra namn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett
Experimentell: Placebo - Amifampridinfosfat
Orala tabletter, 30 till 80 mg per dag i uppdelade doser 3 till 4 gånger om dagen i 4 veckor
Läkemedel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg kommer att tillhandahållas i runda tabletter med vita skåror och innehållande amifampridinfosfat formulerad för att motsvara 10 mg amifampridinbas per tablett.
Andra namn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Sammanfattningsstatistik och blandad modellanalys
Tidsram: Screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) bedömer motorisk funktion efter funktionell post i ordning efter progressiv svårighetsgrad, med högre värden som visar högre funktionsförmåga. Varje objekt poängsätts på en skala från 0-2 där 2 representerar objekt som uppnåtts utan hjälp och 0 representerar oförmåga att uppnå objekt. Varje föremål bedömdes av patienten vid screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28 . Den totala HFMSE-poängen beräknades som summan av varje punktpoäng, med ett maximalt betyg på 66 (alla objekt uppnåddes utan hjälp) och minsta poäng på 0 (alla objekt misslyckades). Förändring från baslinjen (CFB) kommer att bedömas från dag 0 till dag 28. En linermodell med blandade effekter passade med HFMSE-förändringen från baslinje (CFB)-poäng på dag 28 som ett svar och behandling, sekvens och behandling för sekvens som fasta effekttermer och patient som en slumpmässig effekt.
Screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
21 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
23 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
18 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 december 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
20 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
1 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 maj 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • SMA-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar