Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kontrolloitu tutkimus amifampridiinifosfaatin arvioimiseksi spinaalisen lihasatrofiatyypin 3 potilailla

perjantai 28. toukokuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus amifampridiinifosfaatin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ambulatorisilla potilailla, joilla on tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Kahden jakson, kahden hoidon risteytystutkimus amifampridiinifosfaatin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi ambulatorisilla potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä satunnaistettu (1:1), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen, 2-hoitoinen, risteyttävä, avohoitotutkimus on suunniteltu arvioimaan amifampridiinifosfaatin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ambulatorisilla potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 3 SMA. Tutkimukseen on suunniteltu osallistuvan noin 12 mies- ja naispuolista SMA-tyypin 3 potilasta. Suunniteltu osallistumisaika kullekin potilaalle on noin 2 kuukautta annoksen titrauksen pituuden perusteella ja pois lukien seulontajakso, joka voi kestää jopa 14 päivää. Potilaiden tulee käyttää vain määrättyä tutkimusvalmistetta (amifampridiinifosfaatti 10 mg tabletteja tai vastaavia lumetabletteja), uusia hoitoja ei sallita tutkimuksen aikana.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
13

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  2. Mies tai nainen 6-50 vuoden iässä.
  3. Geneettisesti vahvistettu SMA-tyypin 3 diagnoosi.
  4. Pystyy kävelemään itsenäisesti vähintään 30 metriä.
  5. Älä käytä Nusinersenia SMA:n hoitoon (Nusinersenin käyttö tulee lopettaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Salbutamoli on sallittu vain, jos annos on pysynyt vakaana seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
  6. Pystyy nielemään suun kautta otettavaa lääkettä.
  7. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (seerumin ihmisen koriongonadotropiini [HCG] seulonnassa); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  8. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys epilepsiaan.
  2. Sellaisten lääkevalmisteiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään pidentävän QTc-aikaa.
  3. Potilaat, joilla on pitkä QT-oireyhtymä.
  4. Elektrokardiogrammi (EKG) 6 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista, joka osoittaa tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
  5. Imettäminen tai raskaana oleva seulonta tai raskautta suunnitteleva milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  6. Hoito tutkimuslääkkeellä (muulla kuin amifampridiinilla), laitteella tai biologisella aineella 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  7. Leikkaus skolioosin tai nivelsupistusten vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana.
  8. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskin potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia.
  9. Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiiniapuaineelle/apuaineille.
  10. Alle 3 pisteen parannus HFSME:ssä Open label -ajojakson alusta sisäänajon loppuun (päivä 0).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Amifampridiinifosfaatti - lumelääke
Suun kautta otettavat tabletit, 30-80 mg päivässä jaettuna 3-4 kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiinifosfaattitabletit 10 mg toimitetaan pyöreinä, valkoisin jakouurteisina tabletteina, jotka sisältävät amifampridiinifosfaattia, joka on formuloitu vastaamaan 10 mg amifampridiiniemästä tablettia kohden.
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiinifosfaatti
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Placebo oraalinen tabletti
Kokeellinen: Plasebo - amifampridiinifosfaatti
Suun kautta otettavat tabletit, 30-80 mg päivässä jaettuna 3-4 kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiinifosfaattitabletit 10 mg toimitetaan pyöreinä, valkoisin jakouurteisina tabletteina, jotka sisältävät amifampridiinifosfaattia, joka on formuloitu vastaamaan 10 mg amifampridiiniemästä tablettia kohden.
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiinifosfaatti
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Placebo oraalinen tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) yhteenvetotilastot ja sekamallianalyysi
Aikaikkuna: Seulonta, sisäänajojakson ensimmäinen (päivä 1) ja viimeinen päivä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivänä 21 ja päivänä 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) arvioi motorisen toiminnan toiminnallisten kohteiden mukaan progressiivisen vaikeusasteen mukaan, korkeammat arvot osoittavat parempia toimintakykyjä. Jokainen asia pisteytetään asteikolla 0-2, jossa 2 edustaa ilman apua saavutettua tavoitetta ja 0 kyvyttömyyttä saavuttaa tavoite. Potilas arvioi jokaisen kohteen seulonnassa, sisäänajojakson ensimmäisenä (päivä 1) ja viimeisenä päivänä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivinä 21 ja 28 . HFMSE:n kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana siten, että maksimipistemäärä oli 66 (kaikki kohteet saavutettiin ilman apua) ja vähimmäispistemäärä 0 (kaikki kohteet epäonnistuivat). Muutos lähtötilanteesta (CFB) arvioidaan päivästä 0 päivään 28. Sekavaikutteinen liner-malli sopisi HFMSE-muutokseen lähtötilanteesta (CFB) päivänä 28 vasteena ja hoitoon, sekvenssiin ja hoitoon jaksoittain kiinteinä vaikutustermeinä ja potilaalle satunnaisena vaikutuksena.
Seulonta, sisäänajojakson ensimmäinen (päivä 1) ja viimeinen päivä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivänä 21 ja päivänä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 21. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 23. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 23. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 18. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 18. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 20. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 28. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SMA-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia