Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost balovaptanu u dětí s poruchou autistického spektra

21. září 2020 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze Ib, multicentrická, otevřená, 6týdenní studie s 48týdenním prodloužením ke zkoumání farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti balovaptanu u dětí ve věku 2-4 let s poruchou autistického spektra

Jednalo se o fázi Ib, multicentrickou, otevřenou studii u dětí ve věku 2–4 let s poruchou autistického spektra (ASD), která zkoumala farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost perorální dávky balovaptanu jednou denně (QD). Studie měla sestávat z 6týdenního léčebného období k vyhodnocení farmakokinetiky balovaptanu u dětí ve věku 2 až 4 let, po kterém následovalo volitelné prodloužení o 48 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ASD podle kritérií Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) pro ASD. Diagnostiku bude provádět tým odborníků na autismus a bude potvrzena kritérii Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Kritéria DSM-5 pro diagnózu autismu musí být splněna s nejvyšší důvěrou v názor zkoušejícího. Do studia nemohou být zařazeny děti s nejednoznačnými diagnostickými výsledky. Pokud bylo hodnocení ADOS-2 provedeno certifikovaným hodnotitelem a doloženo do 12 měsíců od screeningové návštěvy, není povinné jej opakovat, pokud nebyl subjekt hodnocen ve věku do 2 let.
  • Sluch a zrak kompatibilní s hodnocením studie, jak posoudil zkoušející
  • Schopnost subjektu a pečovatele dodržovat protokol studie podle úsudku zkoušejícího
  • Dostupnost rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který mluví plynně jazykem stránky a má častý a dostatečný kontakt se subjektem.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná psychiatrická a/nebo neurologická komorbidita, která může interferovat s koncovými body bezpečnosti nebo účinnosti z pohledu zkoušejícího
  • Klinicky signifikantní regrese jakýchkoli získaných jazykových a motorických dovedností podle názoru výzkumníka během vývoje subjektu
  • Anamnéza křečí s výjimkou jednoho nekomplikovaného febrilního záchvatu >= 6 měsíců před screeningem
  • Klinická diagnóza periferní neuropatie nebo známky a symptomy svědčící pro periferní neuropatii
  • Jakékoli klinicky relevantní kardiovaskulární onemocnění
  • Potvrzené zvýšení srdečního troponinu I (cTn I), vysoce citlivého srdečního troponinu T (hs cTn T), N-terminálního pro-B-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) nebo, pokud byla provedena, klinicky relevantní abnormalita na Dopplerově echokardiogramu
  • Potvrzená klinicky významná abnormalita na EKG při screeningu, mimo jiné včetně QT intervalu korigovaného pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) >= 450 ms, absence dominujícího sinusového rytmu nebo atrioventrikulárního bloku druhého nebo třetího stupně
  • Potvrzený systolický nebo diastolický krevní tlak nad 95. percentilem nebo pod 5. percentilem podle tabulek norem Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) s odkazem na percentily vzrůstu (výšky) podle věku
  • Potvrzená srdeční frekvence: >150 tepů za minutu u dvouletých dětí, >135 tepů za minutu u tříletých dětí nebo >120 tepů za minutu u čtyřletých dětí.
  • Průběžné onemocnění nebo stav, který by mohl narušovat nebo jehož léčba by mohla narušovat provádění studie; nebo přerušení zakázaných léků, které by podle názoru zkoušejícího mohly pro subjekt představovat nepřijatelná rizika
  • Důkaz pro současné onemocnění GI, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo provádění studie nebo představovalo nepřijatelná rizika
  • Koagulopatie, poruchy krvácení nebo krevní dyskrazie v anamnéze
  • Pozitivní sérologie na HIV-1 nebo HIV-2
  • Potvrzená klinicky významná abnormalita v parametrech hematologie, klinické chemie, koagulace nebo analýzy moči, konkrétně potvrzený absolutní počet neutrofilů (ANC)
  • Historie malignity
  • Klinicky významná ztráta krve během 3 měsíců před screeningem
  • Nestabilní užívání povolených léků po dobu 4 týdnů před screeningem
  • Užívání zakázaných léků během 30 dnů (nebo 5násobku poločasu, podle toho, co je delší) před zahájením studijní léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Balovaptan
Lék: Balovaptan
Účastníci měli dostávat perorální dávku balovaptanu jednou denně (QD) po dobu 6 týdnů léčby, po které následovalo případné prodloužení o 48 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou v ustáleném stavu (AUCss) Balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace metabolitu M2 podle potřeby
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace metabolitu M3
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Poměr plazmatické koncentrace M2 k Balovaptanu, podle potřeby
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Poměr plazmatické koncentrace M3 k Balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Přibližně do 20. týdne
Přibližně do 20. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WP40877

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.clinicalstudydatarequest.com). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení