Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af Balovaptan hos børn med autismespektrumforstyrrelse

21. september 2020 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et fase Ib, multicenter, åbent, 6-ugers studie med en 48-ugers forlængelse for at undersøge farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Balovaptan hos børn i alderen 2-4 år med autismespektrumforstyrrelse

Dette var et fase Ib, multicenter, åbent studie med børn i alderen 2-4 år med autismespektrumforstyrrelse (ASD) for at undersøge farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en oral dosis balovaptan én gang dagligt (QD). Undersøgelsen skulle bestå af en 6-ugers behandlingsperiode for at evaluere farmakokinetikken af ​​balovaptan hos 2-4-årige børn efterfulgt af en valgfri forlængelsesperiode på 48 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for ASD. Diagnostik vil blive udført af et team af autismeeksperter og bekræftet af Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) kriterier. DSM-5-kriterierne for diagnosticering af autisme skal efter investigators opfattelse opfyldes med størst mulig tillid. Børn med tvetydige diagnostiske resultater kan ikke optages i undersøgelsen. Hvis ADOS-2-vurderingen er udført af en certificeret bedømmer og dokumenteret inden for 12 måneder efter screeningsbesøget, er det ikke obligatorisk at gentage den, medmindre forsøgspersonen er vurderet under en alder på 2 år.
  • Høre og syn forenelige med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator
  • Evne for forsøgspersonen og omsorgspersonen til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators vurdering
  • Tilgængelighed af en forælder eller en anden pålidelig omsorgsperson, der er flydende i sproget på webstedet og har hyppig og tilstrækkelig kontakt med emnet.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant psykiatrisk og/eller neurologisk komorbiditet, der kan interferere med sikkerheds- eller effektmålene efter investigators opfattelse
  • Klinisk signifikant regression af eventuelle erhvervede sproglige og motoriske færdigheder efter investigatorens mening gennem forsøgspersonens udvikling
  • Anamnese med anfald med undtagelse af et enkelt, ikke-kompliceret feberkramper >= 6 måneder før screening
  • Klinisk diagnose af perifer neuropati eller tegn og symptomer, der tyder på perifer neuropati
  • Enhver klinisk relevant hjerte-kar-sygdom
  • Bekræftet forhøjelse af hjertetroponin I (cTn I), højsensitiv hjertetroponin T (hs cTn T), N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller, hvis det udføres, klinisk relevant abnormitet i Doppler-ekkokardiogram
  • Bekræftet klinisk signifikant abnormitet på EKG ved screening, inklusive, men ikke begrænset til, et QT-interval korrigeret ved brug af Fridericias formel (QTcF) på >= 450 ms, fravær af dominerende sinusrytme eller anden- eller tredjegrads atrioventrikulær blokering
  • Bekræftet systolisk eller diastolisk blodtryk over 95. percentilen eller under 5. percentilen i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) normtabeller, der henviser til statur (højde)-for-alder percentiler
  • Bekræftet hjertefrekvens: >150 slag/min hos 2-årige børn, >135 slag/min hos 3-årige børn eller >120 slag/min hos 4-årige børn.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der kan interferere med, eller behandling af, som kan interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen; eller seponering af forbudt medicin, der kan udgøre uacceptable risici for forsøgspersonen efter investigators mening
  • Beviser for aktuel GI-sygdom, som ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller udgøre uacceptable risici efter investigators mening
  • Anamnese med koagulopatier, blødningsforstyrrelser eller bloddyskrasier
  • Positiv serologi for HIV-1 eller HIV-2
  • Bekræftet klinisk signifikant abnormitet i parametre for hæmatologi, klinisk kemi, koagulation eller urinanalyse, specifikt et bekræftet absolut neutrofiltal (ANC)
  • Historie om malignitet
  • Klinisk signifikant tab af blod inden for 3 måneder før screening
  • Ustabil brug af tilladt medicin i 4 uger før screening
  • Brug af forbudt medicin inden for 30 dage (eller 5 gange halveringstiden, alt efter hvad der er længst) før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Balovaptan
Medicin: Balovaptan
Deltagerne skulle modtage en oral dosis balovaptan én gang dagligt (QD) i en 6-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en valgfri forlængelsesperiode på 48 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Area Under the Curve at Steady State (AUCss) af Balovaptan
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Plasmakoncentration af Balovaptan
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Plasmakoncentration af M2-metabolit, som relevant
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Plasmakoncentration af M3-metabolit
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Plasmakoncentrationsforhold mellem M2 og Balovaptan, alt efter hvad der er relevant
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Plasmakoncentrationsforhold mellem M3 og Balovaptan
Tidsramme: Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54
Før dosis, 2, 4, 6 timer efter dosis ved uge 2; foruddosis i uge 6; foruddosis i uge 12; foruddosis i uge 24, foruddosis i uge 54

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til cirka uge 20
Op til cirka uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WP40877

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau gennem platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.clinicalstudydatarequest.com). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af oplysninger om kliniske undersøgelser og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger