Un estudio para investigar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de balovaptán en niños con trastorno del espectro autista

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de TEA según los criterios para TEA del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, quinta edición (DSM-5). Los diagnósticos serán realizados por un equipo de expertos en autismo y confirmados por los criterios del Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, segunda edición (ADOS-2). Los criterios del DSM-5 para el diagnóstico de autismo deben cumplirse con la mayor confianza en la opinión del investigador. Los niños con resultados de diagnóstico ambiguos no pueden inscribirse en el estudio. Si la evaluación ADOS-2 ha sido realizada por un calificador certificado y documentada dentro de los 12 meses posteriores a la visita de selección, no es obligatorio repetirla a menos que el sujeto haya sido evaluado antes de los 2 años.
• Audición y visión compatibles con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador
• Capacidad del sujeto y del cuidador para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador
• Disponibilidad de un padre u otro cuidador confiable que domine el idioma del sitio y tenga contacto frecuente y suficiente con el sujeto.

Criterio de exclusión:

• Comorbilidad psiquiátrica y/o neurológica clínicamente significativa que puede interferir con los criterios de valoración de seguridad o eficacia en opinión del investigador
• Regresión clínicamente significativa de cualquier lenguaje adquirido y habilidades motoras en la opinión del investigador a lo largo del desarrollo del sujeto.
• Antecedentes de convulsiones con la excepción de una única convulsión febril no complicada >= 6 meses antes de la selección
• Diagnóstico clínico de neuropatía periférica o signos y síntomas indicativos de neuropatía periférica
• Cualquier enfermedad cardiovascular clínicamente relevante.
• Elevación confirmada de troponina I cardíaca (cTn I), troponina T cardíaca de alta sensibilidad (hs cTn T), péptido natriurético tipo B N-terminal pro (NT-proBNP) o, si se realiza, anomalía clínicamente relevante en el ecocardiograma Doppler
• Anomalía clínicamente significativa confirmada en el ECG en la selección, que incluye, entre otros, un intervalo QT corregido mediante el uso de la fórmula de Fridericia (QTcF) de >= 450 ms, ausencia de ritmo sinusal dominante o bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado
• Presión arterial sistólica o diastólica confirmada por encima del percentil 95 o por debajo del percentil 5 de acuerdo con las tablas normativas de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) que se refieren a los percentiles de estatura (altura) para la edad
• Frecuencia cardíaca confirmada: >150 lpm en niños de 2 años, >135 lpm en niños de 3 años o >120 lpm en niños de 4 años.
• Enfermedad o afección concomitante que podría interferir con, o cuyo tratamiento podría interferir con la realización del estudio; o interrupción de la medicación prohibida que podría presentar riesgos inaceptables para el sujeto en opinión del investigador
• Evidencia de enfermedad gastrointestinal actual que podría interferir con la realización del estudio o presentar riesgos inaceptables en la opinión del investigador
• Antecedentes de coagulopatías, trastornos hemorrágicos o discrasias sanguíneas
• Serología positiva para VIH-1 o VIH-2
• Anomalía clínicamente significativa confirmada en parámetros de hematología, química clínica, coagulación o análisis de orina, específicamente un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) confirmado
• Historia de malignidad
• Pérdida de sangre clínicamente significativa dentro de los 3 meses anteriores a la selección
• Uso inestable de medicamentos permitidos durante 4 semanas antes de la selección
• Uso de medicamentos prohibidos dentro de los 30 días (o 5 veces la vida media, lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento del estudio