Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Balovaptan bij kinderen met autismespectrumstoornis te onderzoeken

21 september 2020 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase Ib, multicenter, open-label, 6 weken durend onderzoek met een verlenging van 48 weken om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Balovaptan te onderzoeken bij kinderen van 2-4 jaar met autismespectrumstoornis

Dit was een fase Ib, multicenter, open-label studie bij kinderen van 2-4 jaar oud met autismespectrumstoornis (ASS) om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van een orale dosis balovaptan eenmaal daags (QD) te onderzoeken. De studie zou bestaan ​​uit een behandelingsperiode van 6 weken om de farmacokinetiek van balovaptan bij kinderen van 2 tot 4 jaar oud te evalueren, gevolgd door een optionele verlengingsperiode van 48 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
2

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ASS volgens Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) criteria voor ASS. Diagnostiek zal worden uitgevoerd door een team van autisme-experts en bevestigd door Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) criteria. Aan de criteria van de DSM-5 voor de diagnose van autisme moet naar de mening van de onderzoeker met het grootste vertrouwen worden voldaan. Kinderen met onduidelijke diagnostische resultaten kunnen niet worden opgenomen in het onderzoek. Als de ADOS-2-beoordeling is uitgevoerd door een gecertificeerde beoordelaar en gedocumenteerd binnen 12 maanden na het screeningbezoek, is het niet verplicht om deze te herhalen, tenzij de proefpersoon jonger dan 2 jaar is beoordeeld.
  • Horen en zien verenigbaar met de onderzoeksbeoordelingen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Vermogen voor de proefpersoon en de verzorger om het onderzoeksprotocol na te leven, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Beschikbaarheid van een ouder of andere betrouwbare verzorger die de taal van de site vloeiend spreekt en frequent en voldoende contact heeft met het onderwerp.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante psychiatrische en/of neurologische comorbiditeit die volgens de onderzoeker de eindpunten voor veiligheid of werkzaamheid kunnen verstoren
  • Klinisch significante achteruitgang van alle verworven taal- en motorische vaardigheden naar de mening van de onderzoeker gedurende de ontwikkeling van de proefpersoon
  • Voorgeschiedenis van convulsies met uitzondering van een enkele, niet-gecompliceerde koortsconvulsie >= 6 maanden voor screening
  • Klinische diagnose van perifere neuropathie of tekenen en symptomen die wijzen op perifere neuropathie
  • Elke klinisch relevante hart- en vaatziekten
  • Bevestigde verhoging van cardiaal troponine I (cTn I), hooggevoelig cardiaal troponine T (hs cTn T), N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) of, indien uitgevoerd, klinisch relevante afwijking in Doppler-echocardiogram
  • Bevestigde klinisch significante afwijking op ECG bij screening, inclusief maar niet beperkt tot een QT-interval gecorrigeerd door gebruik van Fridericia's formule (QTcF) van >= 450 ms, afwezigheid van dominant sinusritme of tweede- of derdegraads atrioventriculair blok
  • Bevestigde systolische of diastolische bloeddruk boven het 95e percentiel of onder het 5e percentiel volgens de normtabellen van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) die verwijzen naar lengte-percentielen
  • Bevestigde hartslag: >150 bpm bij 2-jarige kinderen, >135 bpm bij 3-jarige kinderen of >120 bpm bij 4-jarige kinderen.
  • Bijkomende ziekte of aandoening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, of waarvan de behandeling zou kunnen interfereren; of stopzetting van verboden medicatie die volgens de onderzoeker onaanvaardbare risico's voor de proefpersoon kunnen opleveren
  • Bewijs voor huidige gastro-intestinale ziekte die de uitvoering van het onderzoek zou verstoren of naar de mening van de onderzoeker onaanvaardbare risico's zou opleveren
  • Geschiedenis van coagulopathieën, bloedingsstoornissen of bloeddyscrasieën
  • Positieve serologie voor HIV-1 of HIV-2
  • Bevestigde klinisch significante afwijking in parameters van hematologie, klinische chemie, coagulatie of urineonderzoek, met name een bevestigd absoluut aantal neutrofielen (ANC)
  • Geschiedenis van maligniteit
  • Klinisch significant bloedverlies binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Onstabiel gebruik van toegestane medicijnen gedurende 4 weken voor screening
  • Gebruik van verboden medicijnen binnen 30 dagen (of 5 keer de halfwaardetijd, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de studiebehandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Balovaptan
Geneesmiddel: Balovaptan
De deelnemers kregen een orale dosis balovaptan eenmaal daags (QD) gedurende een behandelingsperiode van 6 weken, gevolgd door een optionele verlengingsperiode van 48 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Area Under the Curve in Steady State (AUCss) van Balovaptan
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Plasmaconcentratie van Balovaptan
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Plasmaconcentratie van M2-metaboliet, zoals van toepassing
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Plasmaconcentratie van M3-metaboliet
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Plasmaconcentratieverhouding van M2 tot Balovaptan, zoals van toepassing
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Plasmaconcentratieverhouding van M3 tot Balovaptan
Tijdsspanne: Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54
Predosis, 2, 4, 6 uur na de dosis in week 2; predosis in week 6; predosis in week 12; predosis in week 24, predosis in week 54

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 20
Tot ongeveer week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
19 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
6 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
14 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 september 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • WP40877

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.clinicalstudydatarequest.com). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische onderzoeksinformatie en hoe u toegang kunt vragen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen