Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji balovaptanu u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

21 września 2020 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza Ib, wieloośrodkowe, otwarte, 6-tygodniowe badanie z 48-tygodniowym przedłużeniem w celu zbadania farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji balovaptanu u dzieci w wieku 2-4 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Było to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy Ib z udziałem dzieci w wieku 2-4 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) w celu zbadania farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji doustnej dawki balowaptanu raz dziennie (QD). Badanie miało składać się z 6-tygodniowego okresu leczenia w celu oceny farmakokinetyki balowaptanu u dzieci w wieku od 2 do 4 lat, a następnie ewentualnego przedłużenia o 48 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza ASD według kryteriów Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie piąte (DSM-5) dla ASD. Diagnostyka zostanie przeprowadzona przez zespół ekspertów od autyzmu i potwierdzona kryteriami Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Kryteria DSM-5 diagnozy autyzmu muszą być spełnione z najwyższą pewnością w opinii badacza. Dzieci z niejednoznacznymi wynikami diagnostycznymi nie mogą być włączone do badania. Jeżeli ocena ADOS-2 została przeprowadzona przez certyfikowanego oceniającego i udokumentowana w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej, nie ma obowiązku jej powtarzania, chyba że osoba została oceniona poniżej 2 roku życia.
  • Słuch i wzrok zgodne z ocenami badania, według oceny badacza
  • Zdolność uczestnika i opiekuna do przestrzegania protokołu badania, w ocenie badacza
  • Dostępność rodzica lub innego godnego zaufania opiekuna, który biegle włada językiem strony i ma częsty i wystarczający kontakt z tematem.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne współistniejące choroby psychiczne i/lub neurologiczne, które zdaniem badacza mogą zakłócać punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności
  • Klinicznie istotna regresja wszelkich nabytych umiejętności językowych i motorycznych w opinii badacza w trakcie rozwoju podmiotu
  • Historia napadów z wyjątkiem pojedynczego, niepowikłanego napadu gorączkowego >= 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Rozpoznanie kliniczne neuropatii obwodowej lub oznaki i objawy wskazujące na neuropatię obwodową
  • Każda istotna klinicznie choroba układu krążenia
  • Potwierdzone zwiększenie stężenia troponiny sercowej I (cTn I), wysokoczułej troponiny sercowej T (hs cTn T), N-końcowego peptydu natriuretycznego typu pro-B (NT-proBNP) lub, jeśli przeprowadzono, klinicznie istotna nieprawidłowość w echokardiogramie dopplerowskim
  • Potwierdzona klinicznie istotna nieprawidłowość w zapisie EKG podczas badania przesiewowego, w tym między innymi odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) >= 450 ms, brak dominującego rytmu zatokowego lub blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia
  • Potwierdzone skurczowe lub rozkurczowe ciśnienie krwi powyżej 95. percentyla lub poniżej 5. percentyla zgodnie z tabelami norm Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorób (CDC) odnoszącymi się do percentyli wzrostu (wzrostu) dla wieku
  • Potwierdzone tętno: >150 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 2 lat, >135 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 3 lat lub >120 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 4 lat.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który może zakłócać przebieg badania lub którego leczenie może zakłócać; lub odstawienie zabronionego leku, który w opinii badacza może stanowić niedopuszczalne ryzyko dla podmiotu
  • Dowody na obecną chorobę przewodu pokarmowego, która w opinii badacza mogłaby zakłócić prowadzenie badania lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko
  • Historia koagulopatii, skaz krwotocznych lub dyskrazji krwi
  • Pozytywna serologia w kierunku HIV-1 lub HIV-2
  • Potwierdzona klinicznie istotna nieprawidłowość parametrów hematologicznych, chemii klinicznej, krzepnięcia lub analizy moczu, w szczególności potwierdzona bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
  • Historia nowotworów złośliwych
  • Klinicznie istotna utrata krwi w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Niestabilne stosowanie dozwolonych leków przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie zabronionych leków w ciągu 30 dni (lub 5-krotności okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Balowaptan
Lek: Balowaptan
Uczestnicy mieli otrzymywać doustną dawkę balowaptanu raz dziennie (QD) przez 6-tygodniowy okres leczenia, po którym nastąpił opcjonalny okres przedłużenia wynoszący 48 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą w stanie ustalonym (AUCss) Balovaptanu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie balowaptanu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie metabolitu M2 w osoczu, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie metabolitu M3 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stosunek stężenia M2 do Balovaptanu w osoczu, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stosunek stężenia M3 do Balovaptanu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do około 20 tygodnia
Do około 20 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
6 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 września 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WP40877

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami