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Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Balovaptan bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

21. September 2020 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, offene, 6-wöchige Phase-Ib-Studie mit einer 48-wöchigen Verlängerung zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Balovaptan bei Kindern im Alter von 2 bis 4 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung

Dies war eine multizentrische, offene Phase-Ib-Studie bei Kindern im Alter von 2 bis 4 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD), um die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit einer einmal täglichen oralen Dosis von Balovaptan (QD) zu untersuchen. Die Studie sollte aus einer 6-wöchigen Behandlungsphase zur Bewertung der Pharmakokinetik von Balovaptan bei 2- bis 4-jährigen Kindern bestehen, gefolgt von einer optionalen Verlängerungsphase von 48 Wochen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ASD gemäß den Kriterien für ASD des Diagnostischen und Statistischen Handbuchs für psychische Störungen, fünfte Ausgabe (DSM-5). Die Diagnose wird von einem Team von Autismus-Experten durchgeführt und durch die Kriterien des Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) bestätigt. Die DSM-5-Kriterien für die Diagnose von Autismus müssen nach Meinung des Untersuchers mit höchster Zuverlässigkeit erfüllt werden. Kinder mit unklaren Diagnoseergebnissen können nicht in die Studie aufgenommen werden. Wenn die ADOS-2-Bewertung von einem zertifizierten Bewerter durchgeführt und innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening-Besuch dokumentiert wurde, ist es nicht zwingend erforderlich, sie zu wiederholen, es sei denn, der Proband wurde unter einem Alter von 2 Jahren bewertet.
  • Hör- und Sehvermögen kompatibel mit den Studienbewertungen, wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Fähigkeit des Probanden und der Pflegekraft, das Studienprotokoll nach Einschätzung des Prüfers einzuhalten
  • Verfügbarkeit eines Elternteils oder einer anderen zuverlässigen Bezugsperson, die die Sprache der Website fließend beherrscht und häufigen und ausreichenden Kontakt mit dem Thema hat.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante psychiatrische und/oder neurologische Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheits- oder Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen kann
  • Klinisch signifikante Regression aller erworbenen Sprach- und Motorikfähigkeiten nach Meinung des Prüfarztes während der gesamten Entwicklung des Subjekts
  • Vorgeschichte von Anfällen mit Ausnahme eines einzelnen, unkomplizierten Fieberkrampfs >= 6 Monate vor dem Screening
  • Klinische Diagnose einer peripheren Neuropathie oder Anzeichen und Symptome, die auf eine periphere Neuropathie hinweisen
  • Jede klinisch relevante kardiovaskuläre Erkrankung
  • Bestätigte Erhöhung von kardialem Troponin I (cTn I), hochsensitivem kardialem Troponin T (hs cTn T), N-terminalem natriuretischem Peptid vom Typ B (NT-proBNP) oder, falls durchgeführt, klinisch relevante Anomalie im Doppler-Echokardiogramm
  • Bestätigte klinisch signifikante Anomalie im EKG beim Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ein QT-Intervall, korrigiert durch die Anwendung der Fridericia-Formel (QTcF) von >= 450 ms, Fehlen eines dominierenden Sinusrhythmus oder atrioventrikulärer Block zweiten oder dritten Grades
  • Bestätigter systolischer oder diastolischer Blutdruck über dem 95. Perzentil oder unter dem 5. Perzentil gemäß den Normtabellen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC), die sich auf Statur (Größe)-für-Alter-Perzentile beziehen
  • Bestätigte Herzfrequenz: >150 bpm bei 2-jährigen Kindern, >135 bpm bei 3-jährigen Kindern oder >120 bpm bei 4-jährigen Kindern.
  • Begleiterkrankungen oder -zustände, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder deren Behandlung die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte; oder Absetzen verbotener Medikamente, die nach Ansicht des Prüfarztes unannehmbare Risiken für den Probanden darstellen könnten
  • Hinweise auf eine aktuelle GI-Erkrankung, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder nach Ansicht des Prüfarztes unannehmbare Risiken darstellen würden
  • Vorgeschichte von Koagulopathien, Blutungsstörungen oder Blutdyskrasien
  • Positive Serologie für HIV-1 oder HIV-2
  • Bestätigte klinisch signifikante Anomalie bei Parametern der Hämatologie, klinischen Chemie, Gerinnung oder Urinanalyse, insbesondere eine bestätigte absolute Neutrophilenzahl (ANC)
  • Geschichte der Malignität
  • Klinisch signifikanter Blutverlust innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
  • Instabile Einnahme zulässiger Medikamente für 4 Wochen vor dem Screening
  • Verwendung verbotener Medikamente innerhalb von 30 Tagen (oder der 5-fachen Halbwertszeit, je nachdem, welcher Wert länger ist) vor Beginn der Studienbehandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Balovaptan
Arzneimittel: Balovaptan
Die Teilnehmer sollten einmal täglich eine orale Dosis Balovaptan (QD) für einen 6-wöchigen Behandlungszeitraum erhalten, gefolgt von einer optionalen Verlängerungsphase von 48 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve im Steady State (AUCss) von Balovaptan
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Plasmakonzentration von Balovaptan
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Plasmakonzentration des M2-Metaboliten, sofern zutreffend
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Plasmakonzentration des M3-Metaboliten
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Plasmakonzentrationsverhältnis von M2 zu Balovaptan, soweit zutreffend
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Plasmakonzentrationsverhältnis von M3 zu Balovaptan
Zeitfenster: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54
Prädosis, 2, 4, 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2; Vordosierung in Woche 6; Vordosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 24, Vordosierung in Woche 54

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis etwa Woche 20
Bis etwa Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
6. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. September 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WP40877

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.clinicalstudydatarequest.com) Zugriff auf einzelne Patientendaten anfordern. Weitere Einzelheiten zu den Kriterien von Roche für förderfähige Studien finden Sie hier (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on Sharing of Clinical Study Information und dazu, wie Sie Zugang zu entsprechenden Dokumenten klinischer Studien beantragen können, finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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