Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til balovaptan hos barn med autismespektrumforstyrrelse

21. september 2020 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase Ib, multisenter, åpen etikett, 6-ukers studie med en 48-ukers forlengelse for å undersøke farmakokinetikken, sikkerheten og tolerabiliteten til balovaptan hos barn i alderen 2-4 år med autismespektrumforstyrrelse

Dette var en fase Ib, multisenter, åpen studie hos barn 2-4 år med autismespektrumforstyrrelse (ASD) for å undersøke farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til en oral dose balovaptan én gang daglig (QD). Studien skulle bestå av en 6-ukers behandlingsperiode for å evaluere farmakokinetikken til balovaptan hos 2 til 4 år gamle barn etterfulgt av en valgfri forlengelsesperiode på 48 uker.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
2

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for ASD. Diagnostikk vil bli utført av et team av autismeeksperter og bekreftet av Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) kriterier. DSM-5-kriteriene for diagnostisering av autisme må oppfylles med størst mulig sikkerhet, mener etterforskeren. Barn med tvetydige diagnostiske resultater kan ikke meldes inn i studien. Hvis ADOS-2-vurderingen er utført av en sertifisert vurderer og dokumentert innen 12 måneder etter screeningbesøket, er det ikke obligatorisk å gjenta den med mindre forsøkspersonen ble vurdert under en alder på 2 år.
  • Hørsel og syn forenlig med studievurderingene, vurdert av etterforskeren
  • Evne for forsøkspersonen og omsorgspersonen til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
  • Tilgjengelighet av en forelder eller annen pålitelig omsorgsperson som er flytende i språket på nettstedet og har hyppig og tilstrekkelig kontakt med emnet.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant psykiatrisk og/eller nevrologisk komorbiditet som kan forstyrre sikkerhets- eller effektendepunktene etter etterforskerens syn
  • Klinisk signifikant regresjon av eventuelle ervervede språk- og motoriske ferdigheter etter etterforskerens mening gjennom fagets utvikling
  • Anamnese med anfall med unntak av et enkelt, ikke-komplisert feberanfall >= 6 måneder før screening
  • Klinisk diagnose av perifer nevropati eller tegn og symptomer som indikerer perifer nevropati
  • Enhver klinisk relevant kardiovaskulær sykdom
  • Bekreftet økning i hjertetroponin I (cTn I), høysensitiv hjertetroponin T (hs cTn T), N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller, hvis utført, klinisk relevant abnormitet i Doppler-ekkokardiogram
  • Bekreftet klinisk signifikant abnormitet på EKG ved screening, inkludert, men ikke begrenset til, et QT-intervall korrigert ved bruk av Fridericias formel (QTcF) på >= 450 ms, fravær av dominerende sinusrytme eller andre- eller tredjegrads atrioventrikulær blokkering
  • Bekreftet systolisk eller diastolisk blodtrykk over 95. persentil eller under 5. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) normtabeller som refererer til statur (høyde)-for-alder persentiler
  • Bekreftet hjertefrekvens: >150 slag/min hos 2 år gamle barn, >135 slag/min hos 3 år gamle barn, eller >120 slag/min hos 4 år gamle barn.
  • Samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller behandling som kan forstyrre gjennomføringen av studien; eller seponering av forbudte medisiner som kan utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens mening
  • Bevis for gjeldende GI-sykdom som ville forstyrre gjennomføringen av studien eller utgjøre uakseptable risikoer etter etterforskerens mening
  • Historie med koagulopatier, blødningsforstyrrelser eller bloddyskrasier
  • Positiv serologi for HIV-1 eller HIV-2
  • Bekreftet klinisk signifikant abnormitet i parametere for hematologi, klinisk kjemi, koagulasjon eller urinanalyse, nærmere bestemt et bekreftet absolutt nøytrofiltall (ANC)
  • Historie om malignitet
  • Klinisk signifikant tap av blod innen 3 måneder før screening
  • Ustabil bruk av tillatte medisiner i 4 uker før screening
  • Bruk av forbudte medisiner innen 30 dager (eller 5 ganger halveringstiden, avhengig av hva som er lengst) før oppstart av studiebehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Balovaptan
Legemiddel: Balovaptan
Deltakerne skulle få en oral dose balovaptan én gang daglig (QD) i en 6-ukers behandlingsperiode, etterfulgt av en valgfri forlengelsesperiode på 48 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Area Under the Curve at Steady State (AUCss) av Balovaptan
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Plasmakonsentrasjon av Balovaptan
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Plasmakonsentrasjon av M2-metabolitt, etter behov
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Plasmakonsentrasjon av M3-metabolitt
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Plasmakonsentrasjonsforhold mellom M2 og Balovaptan, etter behov
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Plasma konsentrasjonsforhold av M3 til Balovaptan
Tidsramme: Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54
Førdose, 2, 4, 6 timer etter dose ved uke 2; forhåndsdosering ved uke 6; forhåndsdosering ved uke 12; forhåndsdosering ved uke 24, forhåndsdosering ved uke 54

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil ca uke 20
Opptil ca uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
6. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. september 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • WP40877

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen for kliniske studiedata (www.clinicalstudydatarequest.com). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av informasjon om kliniske studier og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger