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Uno studio per studiare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità del balovaptan nei bambini con disturbo dello spettro autistico

21 settembre 2020 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase Ib, multicentrico, in aperto, di 6 settimane con un'estensione di 48 settimane per studiare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di balovaptan nei bambini di età compresa tra 2 e 4 anni con disturbo dello spettro autistico

Si trattava di uno studio di fase Ib, multicentrico, in aperto su bambini di 2-4 anni con disturbo dello spettro autistico (ASD) per studiare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di una dose orale di balovaptan una volta al giorno (QD). Lo studio doveva consistere in un periodo di trattamento di 6 settimane per valutare la farmacocinetica di balovaptan in bambini di età compresa tra 2 e 4 anni, seguito da un periodo di estensione facoltativo di 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di ASD secondo i criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione (DSM-5) per ASD. La diagnostica sarà eseguita da un team di esperti di autismo e confermata dai criteri Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). I criteri del DSM-5 per la diagnosi di autismo devono essere soddisfatti con la massima fiducia nell'opinione dello sperimentatore. I bambini con risultati diagnostici ambigui non possono essere arruolati nello studio. Se la valutazione ADOS-2 è stata eseguita da un valutatore certificato e documentata entro 12 mesi dalla visita di screening, non è obbligatorio ripeterla a meno che il soggetto non abbia un'età inferiore a 2 anni.
  • Udito e vista compatibili con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore
  • Capacità del soggetto e del caregiver di rispettare il protocollo dello studio, a giudizio dello sperimentatore
  • Disponibilità di un genitore o di un altro caregiver affidabile che parli fluentemente la lingua del sito e abbia contatti frequenti e sufficienti con il soggetto.

Criteri di esclusione:

  • Comorbilità psichiatrica e/o neurologica clinicamente significativa che può interferire con gli endpoint di sicurezza o efficacia secondo il parere dello sperimentatore
  • Regressione clinicamente significativa di qualsiasi abilità linguistica e motoria acquisita secondo l'opinione dello sperimentatore durante lo sviluppo del soggetto
  • Storia di convulsioni con l'eccezione di una singola crisi febbrile non complicata >= 6 mesi prima dello screening
  • Diagnosi clinica di neuropatia periferica o segni e sintomi indicativi di neuropatia periferica
  • Qualsiasi malattia cardiovascolare clinicamente rilevante
  • Aumento confermato della troponina cardiaca I (cTn I), troponina cardiaca T ad alta sensibilità (hs cTn T), peptide natriuretico di tipo N-terminale pro-B (NT-proBNP) o, se condotta, anomalia clinicamente rilevante nell'ecocardiogramma Doppler
  • Anomalia clinicamente significativa confermata all'ECG allo screening, incluso, ma non limitato a, un intervallo QT corretto mediante l'uso della formula di Fridericia (QTcF) >= 450 ms, assenza di ritmo sinusale dominante o blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado
  • Pressione arteriosa sistolica o diastolica confermata superiore al 95° percentile o inferiore al 5° percentile secondo le tabelle normative dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC) riferite ai percentili di statura (altezza) per età
  • Frequenza cardiaca confermata: >150 bpm nei bambini di 2 anni, >135 bpm nei bambini di 3 anni o >120 bpm nei bambini di 4 anni.
  • Malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con, o il cui trattamento potrebbe interferire con, la conduzione dello studio; o interruzione di farmaci proibiti che potrebbero comportare rischi inaccettabili per il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Evidenza dell'attuale malattia gastrointestinale che interferirebbe con la conduzione dello studio o porrebbe rischi inaccettabili secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Storia di coagulopatie, disturbi emorragici o discrasie ematiche
  • Sierologia positiva per HIV-1 o HIV-2
  • Anomalia clinicamente significativa confermata nei parametri di ematologia, chimica clinica, coagulazione o analisi delle urine, in particolare una conta assoluta dei neutrofili (ANC) confermata
  • Storia di malignità
  • Perdita di sangue clinicamente significativa entro 3 mesi prima dello screening
  • Uso instabile di farmaci consentiti per 4 settimane prima dello screening
  • Uso di farmaci proibiti entro 30 giorni (o 5 volte l'emivita, qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del trattamento in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Balovaptan
Droga: Balovaptan
I partecipanti dovevano ricevere una dose orale di balovaptan una volta al giorno (QD) per un periodo di trattamento di 6 settimane, seguito da un periodo di estensione facoltativo di 48 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva allo stato stazionario (AUCss) di Balovaptan
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Concentrazione plasmatica di Balovaptan
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Concentrazione plasmatica del metabolita M2, se applicabile
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Concentrazione plasmatica del metabolita M3
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Rapporto di concentrazione plasmatica tra M2 e balovaptan, se applicabile
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Rapporto di concentrazione plasmatica tra M3 e Balovaptan
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54
Pre-dose, 2, 4, 6 ore post-dose alla Settimana 2; predosare alla settimana 6; predosare alla settimana 12; predosare alla settimana 24, predosare alla settimana 54

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 20 circa
Fino alla settimana 20 circa

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WP40877

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.clinicalstudydatarequest.com). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni sugli studi clinici e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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