Tutkimus balovaptaanin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä autismikirjon häiriöistä kärsivillä lapsilla
Vaihe Ib, monikeskus, avoin, 6 viikon tutkimus, jossa on 48 viikon jatkotutkimus, jossa tutkitaan balovaptaanin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 2–4-vuotiailla lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ASD:n diagnoosi mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan, Fifth Edition (DSM-5) -kriteerien mukaisesti. Diagnostiikan suorittaa autismiasiantuntijoiden ryhmä, ja sen vahvistaa Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) -kriteerit. DSM-5-kriteerit autismin diagnosoinnissa on täytettävä tutkijan mielipiteen mukaan parhaalla varmuudella. Lapsia, joiden diagnostiset tulokset ovat epäselviä, ei voida ottaa mukaan tutkimukseen. Jos ADOS-2-arvioinnin on tehnyt sertifioitu arvioija ja se on dokumentoitu 12 kuukauden kuluessa seulontakäynnistä, sitä ei ole pakko toistaa, ellei koehenkilöä ole arvioitu alle 2-vuotiaana.
- Kuulo ja näkö ovat yhteensopivat tutkimusarvioiden kanssa tutkijan arvioiden mukaan
- Tutkittavan ja hoitajan kyky noudattaa tutkimussuunnitelmaa tutkijan harkinnan mukaan
- Vanhemman tai muun luotettavan hoitajan saatavuus, joka puhuu sujuvasti sivuston kieltä ja on usein ja riittävässä määrin yhteydessä tutkittavaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä psykiatrinen ja/tai neurologinen samanaikainen sairaus, joka voi häiritä turvallisuuden tai tehon päätepisteitä tutkijan mielestä
- Kliinisesti merkittävä kaikkien hankittujen kieli- ja motoristen toimintojen regressio tutkijan mielestä koko koehenkilön kehityksen ajan
- Anamneesi kouristuskohtauksia lukuun ottamatta yksittäistä, ei-komplisoitunutta kuumekohtausta >= 6 kuukautta ennen seulontaa
- Perifeerisen neuropatian kliininen diagnoosi tai perifeeriseen neuropatiaan viittaavat merkit ja oireet
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus
- Vahvistettu sydämen troponiini I:n (cTn I), erittäin herkän sydämen troponiini T:n (hs cTn T), N-terminaalisen pro-B-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) kohoaminen tai, jos se on tehty, kliinisesti merkittävä poikkeavuus Doppler-kaikukuvauksessa
- Vahvistettu kliinisesti merkittävä poikkeama EKG:ssä seulonnassa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, QT-aika, joka on korjattu käyttämällä Friderician kaavaa (QTcF) >= 450 ms, hallitsevan sinusrytmin puuttuminen tai toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos
- Vahvistettu systolinen tai diastolinen verenpaine yli 95. prosenttipisteen tai alle 5. prosenttipisteen keskuksen (CDC) normitaulukoiden mukaan, jotka viittaavat pituuden (pituuden) ja iän prosenttipisteisiin
- Vahvistettu syke: >150 lyöntiä minuutissa 2-vuotiailla lapsilla, >135 lyöntiä minuutissa 3-vuotiailla lapsilla tai >120 bpm 4-vuotiailla lapsilla.
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista; tai kielletyn lääkityksen lopettaminen, joka saattaa aiheuttaa tutkittavalle kohtuuttomia riskejä tutkijan mielestä
- Todisteet nykyisestä GI-sairaudesta, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaisi tutkijan mielestä kohtuuttomia riskejä
- Aiemmat koagulopatiat, verenvuotohäiriöt tai veren dyskrasiat
- Positiivinen serologia HIV-1:lle tai HIV-2:lle
- Vahvistettu kliinisesti merkittävä poikkeavuus hematologisissa, kliinisen kemian, hyytymisen tai virtsan analyysissä, erityisesti vahvistettu absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC)
- Pahanlaatuisuuden historia
- Kliinisesti merkittävä verenhukka 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Epävakaa sallittujen lääkkeiden käyttö 4 viikkoa ennen seulontaa
- Kiellettyjen lääkkeiden käyttö 30 päivän sisällä (tai 5 kertaa puoliintumisaika sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen tutkimushoidon aloittamista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Balovaptaani
|
Osallistujien piti saada oraalinen annos balovaptaania kerran päivässä (QD) 6 viikon hoitojakson ajan, jota seurasi valinnainen 48 viikon jatkojakso.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Balovaptanin käyrän alla oleva alue vakaassa tilassa (AUCss).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
|
Balovaptaanin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
|
M2-metaboliitin pitoisuus plasmassa soveltuvin osin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
|
M3-metaboliitin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
|
Plasman M2:n pitoisuus Balovaptaaniin soveltuvin osin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
|
Plasman M3:n ja balovaptaanin pitoisuussuhde
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Noin viikkoon 20 asti
|
Noin viikkoon 20 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- WP40877
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .