Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická observační studie k hodnocení účinnosti Patisiranu u pacientů s polyneuropatií ATTRv amyloidózou s mutací V122I nebo T60A

3. června 2022 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Multicentrická observační studie fáze 4 k vyhodnocení účinnosti přípravku Patisiran u pacientů s polyneuropatií nebo hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (ATTRv) s mutací V122I nebo T60A

Vyhodnotit účinnost patisiranu u pacientů s ATTRv amyloidózou s polyneuropatií, kteří mají mutaci V122I nebo T60A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Spojené státy, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s ATTRv amyloidózou s polyneuropatií, kteří mají mutaci V122I nebo T60A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována ATTRv amyloidóza s polyneuropatií, s dokumentovanou mutací V122I nebo T60A
  • PND skóre I-IIIB na začátku.

  • Expozice komerčnímu patisiranu v jedné ze 3 kohort:

    • Prospektivní kohorta: Naivní léčba patisiranem v době zařazení s úmyslem zahájit léčbu patisiranem.
    • Smíšená kohorta: V současné době na komerční terapii patisiranem po dobu kratší než 12 měsíců při zápisu do studie.
    • Retrospektivní kohorta: Vystavena komerční léčbě patisiranem po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením do studie, bez ohledu na aktuální stav léčby při zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Klasifikace srdečního selhání podle New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60 %
  • Nestabilní městnavé srdeční selhání (CHF)
  • Známá primární amyloidóza (AL) nebo leptomeningeální amyloidóza
  • Před transplantací velkých orgánů
  • Dříve přijatý patisiran
  • Předchozí léčba terapií umlčující TTR

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Patisiran prospektivní kohorta
Pacienti, kteří jsou naivní vůči patisiranu při zařazení do studie s úmyslem zahájit komerční terapii patisiranem.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Smíšená kohorta
Pacienti, kteří jsou v současné době na komerční terapii patisiranem po dobu kratší než 12 měsíců při zařazení do studie.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektivní kohorta
Pacienti, kteří byli na komerční terapii patisiranem alespoň 12 měsíců před zařazením do studie, bez ohledu na aktuální stav léčby při zařazení.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se stabilním nebo zlepšeným skóre postižení polyneuropatie (PND) za 12 měsíců vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Skóre PND: Fáze 0 = Žádné příznaky, Fáze 1 = Smyslové poruchy, ale zachována schopnost chůze, Fáze 2 = Zhoršená schopnost chůze, ale schopnost chodit bez hole nebo berlí, Fáze 3A/B = Chůze s pomocí 1 nebo 2 holí nebo berle, Fáze 4 = upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko.
Základní stav, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. prosince 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. května 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-012

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení