Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskustutkimustutkimus Patisiranin tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ATTRv-amyloidoosin polyneuropatia ja V122I- tai T60A-mutaatio

perjantai 3. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Vaiheen 4 monikeskustutkimustutkimus Patisiranin tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllisen transtyretiinivälitteisen (ATTRv) amyloidoosin polyneuropatia ja V122I- tai T60A-mutaatio

Patisiranin tehokkuuden arvioiminen potilailla, joilla on ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia ja joilla on V122I- tai T60A-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
67

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Yhdysvallat, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia ja joilla on V122I- tai T60A-mutaatio

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia diagnosoitu, dokumentoitu V122I- tai T60A-mutaatio
  • PND-pisteet I-IIIB lähtötilanteessa.

  • Altistuminen kaupalliselle patisiranille yhdessä kolmesta kohortista:

    • Tuleva kohortti: Naive Patisiran-hoitoon ilmoittautumishetkellä aikomuksena aloittaa patisiran-hoito.
    • Sekakohortti: Tällä hetkellä kaupallisessa patisiran-terapiassa alle 12 kuukauden ajan tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
    • Retrospektiivinen kohortti: Altistettu kaupalliselle patisiran-hoidolle vähintään 12 kuukauden ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista riippumatta tämänhetkisestä hoidon tilasta ilmoittautumisen yhteydessä.

Poissulkemiskriteerit:

  • New York Heart Associationin (NYHA) sydämen vajaatoiminnan luokitus ≥3
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​(KPS) <60 %
  • Epästabiili kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF)
  • Tunnettu primaarinen amyloidoosi (AL) tai leptomeningeaalinen amyloidoosi
  • Aikaisempi suuri elinsiirto
  • Aiemmin saanut patisiran
  • Aikaisempi hoito TTR-hiljentävällä terapialla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Patisiranin tuleva kohortti
Potilaat, jotka ovat naiiveja patisiranille tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä tarkoituksenaan aloittaa kaupallinen patisiran-hoito.
Lääke: Patisiran
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran sekakohortti
Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä kaupallisessa patisiran-terapiassa alle 12 kuukauden ajan tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
Lääke: Patisiran
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektiivinen kohortti
Potilaat, jotka ovat saaneet kaupallista patisiran-hoitoa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista riippumatta tämänhetkisestä hoidon tilasta ilmoittautumisen yhteydessä.
Lääke: Patisiran
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakaa tai parantunut polyneuropatiavamma (PND) 12 kuukauden kohdalla suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
PND-pisteet: Vaihe 0 = Ei oireita, Vaihe 1 = Aistihäiriöt, mutta kävelykyky säilynyt, Vaihe 2 = Heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja, Vaihe 3A/B = Kävely 1 tai 2 sauvan avulla tai kainalosauvat, vaihe 4=rajoitettu pyörätuoliin tai vuoteeseen.
Perustaso, kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 24. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 24. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 13. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 13. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 17. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 3. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALN-TTR02-012

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia