Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observatieonderzoek in meerdere centra om de effectiviteit van Patisiran te evalueren bij patiënten met polyneuropathie van ATTRv-amyloïdose met een V122I- of T60A-mutatie

3 juni 2022 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een fase 4 multicenter observationeel onderzoek om de effectiviteit van Patisiran te evalueren bij patiënten met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (ATTRv) amyloïdose met een V122I- of T60A-mutatie

Om de effectiviteit van patisiran te evalueren bij patiënten met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie die een V122I- of T60A-mutatie hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
67

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Verenigde Staten, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie die een V122I- of T60A-mutatie hebben

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie, met een gedocumenteerde V122I- of T60A-mutatie
  • PND-score van I-IIIB bij baseline.

  • Blootstelling aan commercieel patisiran in een van de 3 cohorten:

    • Prospectieve cohort: Naïef voor behandeling met patisiran op het moment van inschrijving met de intentie om behandeling met patisiran te starten.
    • Gemengd cohort: momenteel op commerciële patisiran-therapie gedurende minder dan 12 maanden bij inschrijving voor de studie.
    • Retrospectief cohort: Blootgesteld aan commerciële patisiran-behandeling gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan inschrijving voor de studie, ongeacht de huidige behandelingsstatus bij inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • New York Heart Association (NYHA) classificatie hartfalen ≥3
  • Karnofsky-prestatiestatus (KPS) <60%
  • Instabiel congestief hartfalen (CHF)
  • Bekende primaire amyloïdose (AL) of leptomeningeale amyloïdose
  • Eerdere grote orgaantransplantatie
  • Eerder patisiran ontvangen
  • Eerdere behandeling met een TTR-silencing-therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Patisiran prospectief cohort
Patiënten die naïef zijn voor patisiran bij inschrijving in de studie met de bedoeling commerciële patisiran-therapie te starten.
Geneesmiddel: Patisiran
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
  • ONPATRO
  • ALN-TTR02
Patisiran gemengd cohort
Patiënten die momenteel minder dan 12 maanden commerciële patisiran-therapie ondergaan bij inschrijving in het onderzoek.
Geneesmiddel: Patisiran
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
  • ONPATRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospectief cohort
Patiënten die gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving op commerciële patisiran-therapie zijn geweest, ongeacht de huidige behandelingsstatus bij inschrijving.
Geneesmiddel: Patisiran
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
  • ONPATRO
  • ALN-TTR02

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een stabiele of verbeterde polyneuropathie-handicapscore (PND) na 12 maanden ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
PND-scores: Stadium 0=geen symptomen, stadium 1=zintuiglijke stoornissen maar behouden loopvermogen, stadium 2=verminderd loopvermogen, maar vermogen om te lopen zonder stok of krukken, stadium 3A/B=lopen met behulp van 1 of 2 stokken of krukken, fase 4 = rolstoelgebonden of bedlegerig.
Basislijn, maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
18 december 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
24 mei 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
24 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 december 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
6 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 juni 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALN-TTR02-012

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen