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Um estudo observacional multicêntrico para avaliar a eficácia de Patisiran em pacientes com polineuropatia de amiloidose ATTRv com mutação V122I ou T60A

3 de junho de 2022 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo observacional multicêntrico de fase 4 para avaliar a eficácia de Patisiran em pacientes com polineuropatia de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv) com mutação V122I ou T60A

Avaliar a eficácia de patisiran em pacientes com amiloidose ATTRv com polineuropatia que apresentam uma mutação V122I ou T60A.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
67

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Estados Unidos, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com amiloidose ATTRv com polineuropatia que tenham uma mutação V122I ou T60A

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com amiloidose ATTRv com polineuropatia, com uma mutação V122I ou T60A documentada
  • Pontuação PND de I-IIIB na linha de base.

  • Exposição ao patisiran comercial em uma das 3 coortes:

    • Coorte Prospectiva: Naive ao tratamento com patisiran no momento da inscrição com a intenção de iniciar o tratamento com patisiran.
    • Coorte mista: Atualmente em terapia comercial com patisiran por menos de 12 meses no início do estudo.
    • Coorte retrospectiva: Expostos ao tratamento comercial com patisiran por pelo menos 12 meses antes da inscrição no estudo, independentemente do estado atual do tratamento na inscrição.

Critério de exclusão:

  • Classificação de insuficiência cardíaca da New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Status de desempenho de Karnofsky (KPS) <60%
  • Insuficiência cardíaca congestiva (ICC) instável
  • Amiloidose primária conhecida (AL) ou amiloidose leptomeníngea
  • Transplante prévio de órgãos importantes
  • Patisiran recebido anteriormente
  • Tratamento anterior com uma terapia de silenciamento de TTR

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Coorte Prospectiva de Patisiran
Pacientes que não receberam patisiran na inscrição no estudo com a intenção de iniciar a terapia comercial com patisiran.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte Mista Patisiran
Pacientes que estão atualmente em terapia comercial com patisiran por menos de 12 meses no início do estudo.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte Retrospectiva de Patisiran
Pacientes que estiveram em terapia comercial com patisiran por pelo menos 12 meses antes da inclusão no estudo, independentemente do status do tratamento atual na inscrição.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND) estável ou melhorada em 12 meses em relação à linha de base
Prazo: Linha de base, mês 12
Pontuações PND: Estágio 0 = Sem sintomas, Estágio 1 = Distúrbios sensoriais, mas capacidade de andar preservada, Estágio 2 = Capacidade de andar prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas, Estágio 3A/B = Andar com a ajuda de 1 ou 2 bengalas ou muletas, Estágio 4 = confinado à cadeira de rodas ou acamado.
Linha de base, mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
18 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2022

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de dezembro de 2019

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de junho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-012

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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