Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter observationsundersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​Patisiran hos patienter med polyneuropati af ATTRv amyloidose med en V122I eller T60A mutation

3. juni 2022 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 4 multicenter observationsstudie for at evaluere effektiviteten af ​​Patisiran hos patienter med polyneuropati af arvelig transthyretinmedieret (ATTRv) amyloidose med en V122I eller T60A mutation

At evaluere effektiviteten af ​​patisiran hos patienter med ATTRv amyloidose med polyneuropati, som har en V122I eller T60A mutation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
67

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Forenede Stater, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Forenede Stater, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med ATTRv amyloidose med polyneuropati, som har en V122I eller T60A mutation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med ATTRv amyloidose med polyneuropati, med en dokumenteret V122I eller T60A mutation
  • PND-score af I-IIIB ved baseline.

  • Eksponering for kommerciel patisiran i en af ​​de 3 kohorter:

    • Prospektiv kohorte: Naiv over for patisiranbehandling på tidspunktet for indskrivningen med intention om at påbegynde behandling med patisiran.
    • Blandet kohorte: I øjeblikket i kommerciel patisiranbehandling i mindre end 12 måneder ved studieindskrivning.
    • Retrospektiv kohorte: Udsat for kommerciel patisiranbehandling i mindst 12 måneder før studieindskrivning, uanset den aktuelle behandlingsstatus ved indskrivningen.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) hjertesvigt klassificering ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60 %
  • Ustabilt kongestivt hjertesvigt (CHF)
  • Kendt primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose
  • Tidligere større organtransplantation
  • Tidligere modtaget patisiran
  • Tidligere behandling med en TTR-dæmpningsterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patisiran prospektiv kohorte
Patienter, der er naive over for patisiran ved studieindskrivning med den hensigt at påbegynde kommerciel patisiranterapi.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran blandet kohorte
Patienter, der i øjeblikket er i kommerciel patisiranbehandling i mindre end 12 måneder ved studieindskrivning.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektiv kohorte
Patienter, der har været i kommerciel patisiranbehandling i mindst 12 måneder før studieindskrivning, uanset den aktuelle behandlingsstatus ved indskrivningen.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med stabil eller forbedret polyneuropati handicap (PND) score efter 12 måneder i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline, måned 12
PND-score: Trin 0=Ingen symptomer, Stadie 1=Sanseforstyrrelser, men bevaret gangevne, Stadie 2=Sænket gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker, Trin 3A/B=Gå ved hjælp af 1 eller 2 pinde eller krykker, trin 4 = begrænset til kørestol eller sengeliggende.
Baseline, måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. december 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. maj 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juni 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-TTR02-012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger