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Un estudio observacional multicéntrico para evaluar la eficacia de Patisiran en pacientes con polineuropatía de amiloidosis ATTRv con una mutación V122I o T60A

3 de junio de 2022 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio observacional multicéntrico de fase 4 para evaluar la eficacia de patisiran en pacientes con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv) con una mutación V122I o T60A

Evaluar la efectividad de patisiran en pacientes con amiloidosis ATTRv con polineuropatía que tienen una mutación V122I o T60A.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
67

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Estados Unidos, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con amiloidosis ATTRv con polineuropatía que tienen una mutación V122I o T60A

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con amiloidosis ATTRv con polineuropatía, con una mutación V122I o T60A documentada
  • Puntuación PND de I-IIIB al inicio del estudio.

  • Exposición a patisirán comercial en una de las 3 cohortes:

    • Cohorte prospectiva: Ingenuo al tratamiento con patisiran en el momento de la inscripción con la intención de iniciar el tratamiento con patisiran.
    • Cohorte mixta: actualmente en tratamiento comercial con patisiran durante menos de 12 meses en el momento de la inscripción en el estudio.
    • Cohorte retrospectiva: Expuesto al tratamiento comercial con patisiran durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio, independientemente del estado actual del tratamiento en el momento de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Clasificación de insuficiencia cardíaca de la New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Estado de desempeño de Karnofsky (KPS) <60%
  • Insuficiencia cardíaca congestiva inestable (CHF)
  • Amiloidosis primaria conocida (AL) o amiloidosis leptomeníngea
  • Trasplante previo de órgano mayor
  • Patisiran recibido previamente
  • Tratamiento previo con una terapia silenciadora de TTR

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Cohorte prospectiva de Patisiran
Pacientes que no hayan recibido patisiran en el momento de la inscripción en el estudio con la intención de iniciar una terapia comercial con patisiran.
Droga: Patisirán
Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Cohorte mixta de Patisiran
Pacientes que actualmente reciben terapia comercial con patisiran durante menos de 12 meses al momento de la inscripción en el estudio.
Droga: Patisirán
Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Cohorte retrospectiva de Patisiran
Pacientes que hayan recibido tratamiento comercial con patisiran durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio, independientemente del estado actual del tratamiento en el momento de la inscripción.
Droga: Patisirán
Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con puntuación de discapacidad de polineuropatía (PND) estable o mejorada a los 12 meses en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Puntuaciones de PND: Etapa 0 = Sin síntomas, Etapa 1 = Trastornos sensoriales pero capacidad para caminar conservada, Etapa 2 = Capacidad para caminar disminuida, pero capacidad para caminar sin bastón o muletas, Etapa 3A/B = Caminar con la ayuda de 1 o 2 bastones o muletas, Etapa 4 = confinado a una silla de ruedas o postrado en cama.
Línea de base, Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
18 de diciembre de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de mayo de 2022

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
24 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
6 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de junio de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALN-TTR02-012

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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