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Une étude observationnelle multicentrique pour évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints de polyneuropathie de l'amylose ATTRv avec une mutation V122I ou T60A

3 juin 2022 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude observationnelle multicentrique de phase 4 pour évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (ATTRv) avec une mutation V122I ou T60A

Évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTRv avec polyneuropathie qui présentent une mutation V122I ou T60A.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
67

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, États-Unis, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, États-Unis, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, États-Unis, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints d'amylose ATTRv avec polyneuropathie qui ont une mutation V122I ou T60A

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec une amylose ATTRv avec polyneuropathie, avec une mutation V122I ou T60A documentée
  • Score PND de I-IIIB au départ.

  • Exposition au patisiran commercial dans l'une des 3 cohortes :

    • Cohorte prospective : naïfs de traitement par le patisiran au moment de l'inscription avec l'intention d'initier un traitement par le patisiran.
    • Cohorte mixte : actuellement sous traitement commercial au patisiran depuis moins de 12 mois au moment de l'inscription à l'étude.
    • Cohorte rétrospective : Exposé à un traitement commercial au patisiran pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude, quel que soit l'état actuel du traitement au moment de l'inscription.

Critère d'exclusion:

  • Classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Statut de performance de Karnofsky (KPS) <60 %
  • Insuffisance cardiaque congestive instable (ICC)
  • Amylose primaire connue (AL) ou amylose leptoméningée
  • Transplantation antérieure d'un organe majeur
  • Patisiran précédemment reçu
  • Traitement antérieur avec une thérapie de silence TTR

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Cohorte prospective Patisiran
Patients naïfs au patisiran lors de l'inscription à l'étude avec l'intention d'initier un traitement commercial au patisiran.
Médicament: Patisiran
Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Cohorte Mixte Patisiran
Patients qui suivent actuellement un traitement commercial au patisiran depuis moins de 12 mois au moment de l'inscription à l'étude.
Médicament: Patisiran
Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Cohorte rétrospective Patisiran
Patients qui ont suivi un traitement commercial au patisiran pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude, quel que soit l'état actuel du traitement au moment de l'inscription.
Médicament: Patisiran
Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec un score d'incapacité de polyneuropathie (PND) stable ou amélioré à 12 mois par rapport au départ
Délai: Base de référence, mois 12
Scores PND : Stade 0=Aucun symptôme, Stade 1=Troubles sensoriels mais capacité de marche préservée, Stade 2=Capacité de marche altérée, mais capacité à marcher sans bâton ni béquilles, Stade 3A/B=Marche à l'aide de 1 ou 2 bâtons ou des béquilles, stade 4 = confiné au fauteuil roulant ou alité.
Base de référence, mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
18 décembre 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
24 mai 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
24 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
13 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 décembre 2019

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 juin 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-012

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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