Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten av Patisiran hos pasienter med polynevropati av ATTRv amyloidose med en V122I- eller T60A-mutasjon

3. juni 2022 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 4 multisenter observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten av Patisiran hos pasienter med polynevropati av arvelig transtyretinmediert (ATTRv) amyloidose med en V122I- eller T60A-mutasjon

For å evaluere effektiviteten av patisiran hos pasienter med ATTRv amyloidose med polynevropati som har en V122I eller T60A mutasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
67

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Forente stater, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Forente stater, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med ATTRv amyloidose med polynevropati som har en V122I eller T60A mutasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med ATTRv amyloidose med polynevropati, med en dokumentert V122I eller T60A mutasjon
  • PND-score av I-IIIB ved baseline.

  • Eksponering for kommersiell patisiran i en av de 3 årskullene:

    • Prospektiv kohort: Naiv til patisiranbehandling på tidspunktet for innmelding med intensjon om å starte behandling med patisiran.
    • Blandet kohort: Går for tiden på kommersiell patisiranterapi i mindre enn 12 måneder ved studieopptak.
    • Retrospektiv kohort: Eksponert for kommersiell patisiranbehandling i minst 12 måneder før studieregistrering, uavhengig av nåværende behandlingsstatus ved innskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) hjertesviktklassifisering ≥3
  • Karnofsky ytelsesstatus (KPS) <60 %
  • Ustabil kongestiv hjertesvikt (CHF)
  • Kjent primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose
  • Tidligere større organtransplantasjon
  • Tidligere mottatt patisiran
  • Tidligere behandling med en TTR-dempende terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Patisiran Prospective Cohort
Pasienter som er naive til patisiran ved studieregistrering med den hensikt å starte kommersiell patisiranterapi.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Mixed Cohort
Pasienter som for tiden er på kommersiell patisiranbehandling i mindre enn 12 måneder ved studieregistrering.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektiv kohort
Pasienter som har vært på kommersiell patisiranbehandling i minst 12 måneder før studieregistrering, uavhengig av gjeldende behandlingsstatus ved innskrivning.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med stabil eller forbedret polynevropati funksjonshemming (PND) score ved 12 måneder i forhold til baseline
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
PND-score: Trinn 0=Ingen symptomer, Trinn 1=Sanseforstyrrelser, men bevart gangevne, Trinn 2=Svekket gangkapasitet, men evne til å gå uten stokk eller krykker, Trinn 3A/B=Gå ved hjelp av 1 eller 2 staver eller krykker, trinn 4 = begrenset til rullestol eller sengeliggende.
Grunnlinje, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. desember 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. mai 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
24. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. desember 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. juni 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ALN-TTR02-012

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger