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Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit Polyneuropathie der ATTRv-Amyloidose mit einer V122I- oder T60A-Mutation

3. Juni 2022 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische Beobachtungsstudie der Phase 4 zur Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten (ATTRv) Amyloidose mit einer V122I- oder T60A-Mutation

Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, die eine V122I- oder T60A-Mutation aufweisen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Vereinigte Staaten, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, die eine V122I- oder T60A-Mutation haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, mit einer dokumentierten V122I- oder T60A-Mutation
  • PND-Score von I-IIIB zu Studienbeginn.

  • Exposition gegenüber kommerziellem Patisiran in einer der 3 Kohorten:

    • Potenzielle Kohorte: Zum Zeitpunkt der Einschreibung naiv gegenüber der Patisiran-Behandlung mit der Absicht, eine Behandlung mit Patisiran einzuleiten.
    • Gemischte Kohorte: Derzeit unter kommerzieller Patisiran-Therapie für weniger als 12 Monate bei Studieneinschluss.
    • Retrospektive Kohorte: Wurde mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss einer kommerziellen Behandlung mit Patisiran ausgesetzt, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Studieneinschluss.

Ausschlusskriterien:

  • Herzinsuffizienzklassifikation der New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky-Leistungsstatus (KPS) <60 %
  • Instabile kongestive Herzinsuffizienz (CHF)
  • Bekannte primäre Amyloidose (AL) oder leptomeningeale Amyloidose
  • Vorherige größere Organtransplantation
  • Zuvor Patisiran erhalten
  • Vorherige Behandlung mit einer TTR-Silencing-Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Perspektivische Patisiran-Kohorte
Patienten, die bei der Aufnahme in die Studie gegenüber Patisiran naiv sind, mit der Absicht, eine kommerzielle Therapie mit Patisiran einzuleiten.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran gemischte Kohorte
Patienten, die bei Aufnahme in die Studie seit weniger als 12 Monaten eine kommerzielle Therapie mit Patisiran erhalten.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Retrospektive Kohorte
Patienten, die vor Studieneinschluss mindestens 12 Monate lang eine kommerzielle Therapie mit Patisiran erhalten haben, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Studieneinschluss.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilem oder verbessertem Polyneuropathie-Behinderungs-Score (PND) nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
PND-Scores: Stadium 0 = keine Symptome, Stadium 1 = Sensibilitätsstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeit, Stadium 2 = eingeschränkte Gehfähigkeit, aber Gehfähigkeit ohne Stock oder Krücken, Stadium 3A/B = Gehen mit Hilfe von 1 oder 2 Stöcken oder Krücken, Stufe 4 = an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig.
Grundlinie, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Dezember 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. Mai 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Dezember 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALN-TTR02-012

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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