Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające skuteczność patisyranu u pacjentów z polineuropatią amyloidozy ATTRv z mutacją V122I lub T60A

3 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne fazy 4 oceniające skuteczność patisyranu u pacjentów z polineuropatią dziedzicznej amyloidozy zależnej od transtyretyny (ATTRv) z mutacją V122I lub T60A

Ocena skuteczności patisyranu u pacjentów z amyloidozą ATTRv z polineuropatią, u których występuje mutacja V122I lub T60A.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
67

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Stany Zjednoczone, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z amyloidozą ATTRv z polineuropatią, którzy mają mutację V122I lub T60A

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Z rozpoznaniem amyloidozy ATTRv z polineuropatią, z udokumentowaną mutacją V122I lub T60A
  • Punktacja PND I-IIIB na początku badania.

  • Ekspozycja na komercyjny patisyran w jednej z 3 kohort:

    • Kohorta prospektywna: Osoby, które nie były wcześniej leczone patisyranem w momencie włączenia do badania z zamiarem rozpoczęcia leczenia patisyranem.
    • Kohorta mieszana: obecnie w momencie włączenia do badania przez okres krótszy niż 12 miesięcy w ramach komercyjnej terapii patisyranem.
    • Kohorta retrospektywna: Narażeni na komercyjne leczenie patisyranem przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, niezależnie od aktualnego statusu leczenia w momencie włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Klasyfikacja niewydolności serca według New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Status wydajności Karnofsky'ego (KPS) <60%
  • Niestabilna zastoinowa niewydolność serca (CHF)
  • Znana pierwotna amyloidoza (AL) lub amyloidoza opon mózgowo-rdzeniowych
  • Przebyty poważny przeszczep narządu
  • Wcześniej otrzymał patisiran
  • Wcześniejsze leczenie terapią wyciszającą TTR

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Prospektywna kohorta Patisiranu
Pacjenci, którzy nie przyjmowali patisyranu w momencie włączenia do badania z zamiarem rozpoczęcia komercyjnej terapii patisyranem.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Mieszana kohorta patisyranu
Pacjenci, którzy w momencie włączenia do badania są obecnie poddawani komercyjnej terapii patisyranem przez mniej niż 12 miesięcy.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Retrospektywna kohorta Patisiranu
Pacjenci, którzy stosowali komercyjną terapię patisyranem przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, niezależnie od aktualnego statusu leczenia w chwili włączenia.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze stabilnym lub poprawionym wynikiem niepełnosprawności polineuropatii (PND) po 12 miesiącach w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wyniki PND: Etap 0 = brak objawów, Etap 1 = Zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia, Etap 2 = Upośledzona zdolność chodzenia, ale możliwość chodzenia bez laski lub kul, Etap 3A/B = Chodzenie z pomocą 1 lub 2 lasek lub o kulach, Etap 4 = przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka.
Wartość bazowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 maja 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-012

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami