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Uno studio osservazionale multicentrico per valutare l'efficacia di Patisiran in pazienti con polineuropatia da amiloidosi ATTRv con mutazione V122I o T60A

3 giugno 2022 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio osservazionale multicentrico di fase 4 per valutare l'efficacia di Patisiran in pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv) con mutazione V122I o T60A

Per valutare l'efficacia di patisiran in pazienti con amiloidosi ATTRv con polineuropatia che hanno una mutazione V122I o T60A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Stati Uniti, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con amiloidosi ATTRv con polineuropatia che hanno una mutazione V122I o T60A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di amiloidosi ATTRv con polineuropatia, con mutazione V122I o T60A documentata
  • Punteggio PND di I-IIIB al basale.

  • Esposizione al patisiran commerciale in una delle 3 coorti:

    • Coorte prospettica: Naive al trattamento con patisiran al momento dell'arruolamento con l'intenzione di iniziare il trattamento con patisiran.
    • Coorte mista: attualmente in terapia commerciale con patisiran da meno di 12 mesi al momento dell'arruolamento nello studio.
    • Coorte retrospettiva: esposizione al trattamento commerciale con patisiran per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio, indipendentemente dallo stato di trattamento attuale al momento dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Classificazione dell'insufficienza cardiaca della New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60%
  • Insufficienza cardiaca congestizia instabile (CHF)
  • Amiloidosi primaria nota (AL) o amiloidosi leptomeningea
  • Precedente trapianto di organi importanti
  • Patisiran ricevuto in precedenza
  • Precedente trattamento con una terapia di silenziamento TTR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Coorte prospettica di Patisiran
Pazienti che non hanno ricevuto patisiran al momento dell'arruolamento nello studio con l'intenzione di iniziare una terapia commerciale con patisiran.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte mista di Patisiran
Pazienti che sono attualmente in terapia commerciale con patisiran da meno di 12 mesi al momento dell'arruolamento nello studio.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte retrospettiva di Patisiran
Pazienti che sono stati in terapia commerciale con patisiran per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio, indipendentemente dallo stato di trattamento attuale al momento dell'arruolamento.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con punteggio di disabilità da polineuropatia (PND) stabile o migliorato a 12 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Punteggi PND: Stadio 0=Nessun sintomo, Stadio 1=Disturbi sensoriali ma capacità di camminare preservata, Stadio 2=Capacità di camminare ridotta, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle, Stadio 3A/B=Camminare con l'aiuto di 1 o 2 bastoncini o stampelle, Stadio 4=confinato su sedia a rotelle o costretto a letto.
Basale, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 dicembre 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 maggio 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 dicembre 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-012

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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