Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое обсервационное исследование для оценки эффективности патизирана у пациентов с полинейропатией амилоидоза ATTRv с мутацией V122I или T60A

3 июня 2022 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Многоцентровое обсервационное исследование фазы 4 для оценки эффективности патизирана у пациентов с полинейропатией наследственного транстиретин-опосредованного (ATTRv) амилоидоза с мутацией V122I или T60A

Оценить эффективность патисирана у пациентов с амилоидозом ATTRv с полинейропатией, имеющих мутацию V122I или T60A.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
67

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Соединенные Штаты, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Соединенные Штаты, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с амилоидозом ATTRv с полинейропатией, у которых есть мутация V122I или T60A.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз: амилоидоз ATTRv с полинейропатией, с задокументированной мутацией V122I или T60A.
  • Оценка PND I-IIIB на исходном уровне.

  • Воздействие коммерческого патисирана в одной из 3 групп:

    • Проспективная когорта: на момент включения в исследование пациенты не получали лечения патисараном с намерением начать лечение патисараном.
    • Смешанная когорта: в настоящее время на коммерческой терапии патисирана менее 12 месяцев при включении в исследование.
    • Ретроспективная когорта: Принимавшие коммерческое лечение патисирана в течение не менее 12 месяцев до включения в исследование, независимо от текущего статуса лечения на момент включения.

Критерий исключения:

  • Классификация сердечной недостаточности Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) ≥3
  • Статус производительности Карновски (KPS) <60%
  • Нестабильная застойная сердечная недостаточность (ХСН)
  • Известный первичный амилоидоз (AL) или лептоменингеальный амилоидоз
  • Предыдущая трансплантация крупных органов
  • Ранее полученный патисиран
  • Предшествующее лечение с помощью терапии сайленсинга TTR

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Перспективная когорта Патисиран
Пациенты, не принимавшие патисиран при включении в исследование с намерением начать коммерческую терапию патизираном.
Лекарство: Патисиран
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
  • ОНПАТРО
  • АЛН-ТТР02
Патисиранская смешанная когорта
Пациенты, которые в настоящее время получают коммерческую терапию патисараном менее 12 месяцев на момент включения в исследование.
Лекарство: Патисиран
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
  • ОНПАТРО
  • АЛН-ТТР02
Патисиранская ретроспективная когорта
Пациенты, которые получали коммерческую терапию патисирана в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование, независимо от текущего статуса лечения на момент включения.
Лекарство: Патисиран
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
  • ОНПАТРО
  • АЛН-ТТР02

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников со стабильной или улучшенной оценкой инвалидности полинейропатии (PND) через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Оценки PND: Стадия 0 = Нет симптомов, Стадия 1 = Сенсорные нарушения, но способность ходить сохранена, Стадия 2 = Нарушена способность ходить, но способность ходить без палки или костылей, Стадия 3A/B = Ходьба с помощью 1 или 2 палок или костыли, Стадия 4 = прикован к инвалидному креслу или к постели.
Исходный уровень, месяц 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 декабря 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
24 мая 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
24 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
6 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 июня 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ALN-TTR02-012

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками