Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RP-L401-0120 u pacientů s maligní osteopetrózou u kojenců

11. července 2022 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Fáze I klinické studie pro genovou terapii u kojenecké maligní osteopetrózy (IMO) k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti autologních buněk obohacených CD34+ transdukovaných vektorem LV kódujícím gen TCIRG1

Primárním cílem této studie fáze 1 je vyhodnotit terapeutickou bezpečnost a proveditelnost hodnoceného produktu (IP), RP-L401.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná studie fáze 1 k vyhodnocení předběžné bezpečnosti a účinnosti hematopoetické genové terapie sestávající z autologních CD34+ obohacených hematopoetických buněk transdukovaných lentivirovým vektorem (LV) nesoucím lidský transgen TCIRG1 (RP-L401) u dětských pacientů s IMO . Po myeloablativní kondicionaci budou pacienti dostávat infuzi geneticky modifikovaných hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza IMO s dokumentovanou mutací TCIRG1.
  2. Stáří minimálně 1 měsíc s minimální hmotností 4 kg
  3. Absence oslabujícího hydrocefalu (definovaného jako hydrocefalus v NCI CTCAE v5.0 stupeň 3 nebo vyšší přetrvávající navzdory zkratu nebo podobné procedurální intervenci).
  4. Lansky Play Scale alespoň 60 %
  5. Zachovaná jaterní funkce (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; bilirubin ≤ 1,5 ULN; k minimalizaci potenciálu nadměrné toxicity při úpravě busulfanem)
  6. Žádné doprovodné zdravotní nebo jiné stavy, které by představovaly kontraindikaci k autologní transplantaci krvetvorných buněk.
  7. Absolutní počet neutrofilů ≥ 500/mm3 a počet krevních destiček ≥ 25 000/mm3
  8. Žádná předchozí alogenní nebo jiná transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  9. Dostupnost neautologního záchranného (záložního) dárce/zdroje hematopoetických kmenových buněk

Kritéria vyloučení:

  1. Dostupnost zdravotně proveditelného HLA sourozeneckého dárce pro alogenní HSCT.
  2. Jakákoli lékařská nebo jiná kontraindikace pro aferézu nebo autologní transplantaci, jak určí zkoušející.
  3. Účast na jiném klinickém hodnocení s hodnoceným lékem do 14 dnů před podpisem informovaného souhlasu. Účast na observačních studiích je povolena.
  4. Aktivní hematologická nebo solidní orgánová malignita, kromě nemelanomové rakoviny kůže nebo jiného karcinomu in situ.
  5. Nekontrolovaná záchvatová porucha.
  6. Renální dysfunkce definovaná rychlostí glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 nebo závislost na dialýze.
  7. Závažné infekce perzistentními patogeny krevního řečiště v době vstupu do studie

  8. Plicní dysfunkce definovaná buď:

    • Potřeba doplňkového kyslíku během předchozích 2 týdnů (při absenci akutní infekce) nebo
    • Saturace kyslíkem (pulzní oxymetrií) < 90 % v důsledku plicních stavů (intermitentní hypoxie sekundární k choanální atrézii související s IMO nebude považována za vylučující)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální - RP-L401
RP-L401 je produkt genové terapie obsahující autologní geneticky modifikované CD34+ hematopoetické buňky transdukované lentivirovým vektorem nesoucím transgen TCIRG1
Biologický: RP-L401
CD34+ obohacené hematopoetické kmenové buňky od pediatrických subjektů s infantilní maligní osteopetrózou transdukované ex vivo lentivirovým vektorem nesoucím transgen TCIRG1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 National Cancer Institute (NCI)
Časové okno: 2 roky
Hodnocení bezpečnosti spojené s léčbou RP-L401
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovení počtu kopií vektoru (VCN) po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení přítomnosti genově modifikovaných buněk krve a kostní dřeně po infuzi prostřednictvím hodnocení krve a kostní dřeně
2 roky
Hodnocení endokrinního a metabolického stavu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení normalizace hladin vápníku v séru prostřednictvím krevního vyšetření
2 roky
Vyšetření krevního obrazu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení stabilizace nebo zlepšení krevního obrazu podle NCI CTACE
2 roky
Hodnocení kostních abnormalit po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení kvalitativního zlepšení tvorby kosti pomocí rentgenových studií
2 roky
Posouzení stavu sluchu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení stabilizace nebo zlepšení sluchové ztráty pomocí sluchových testů
2 roky
Posouzení stavu oftalmologie po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení optických abnormalit prostřednictvím vizuálního hodnocení oka
2 roky
Hodnocení hepatosplenomegalie po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení zlepšení hepatosplenomegalie pomocí ultrazvuku břicha
2 roky
Posouzení abnormalit hlavy, úst a dásní
Časové okno: 2 roky
Fotografická dokumentace hlavy, úst a dásní pro posouzení stabilizace, progrese nebo zlepšení onemocnění
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RP-L401-0120

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení