Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af RP-L401-0120 hos personer med infantil malign osteopetrose

11. juli 2022 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Et fase I klinisk forsøg for genterapi ved infantil malign osteopetrose (IMO) for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af autologe CD34+-berigede celler transduceret med en LV-vektor, der koder for TCIRG1-genet

Det primære formål med dette fase 1-studie er at evaluere den terapeutiske sikkerhed og gennemførlighed af undersøgelsesproduktet (IP), RP-L401.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret fase 1-studie til at evaluere den foreløbige sikkerhed og effektivitet af hæmatopoietisk genterapi bestående af autologe CD34+-berigede hæmatopoietiske celler transduceret med den lentivirale vektor (LV), der bærer det humane TCIRG1-transgen (RP-L401) hos pædiatriske patienter med IMO . Efter myeloablativ konditionering vil patienter modtage en infusion af de genetisk modificerede hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En bekræftet diagnose af IMO med dokumenteret TCIRG1-mutation.
  2. Alder mindst 1 måned med minimumvægt på 4 kg
  3. Fravær af invaliderende hydrocephalus (defineret som hydrocephalus ved NCI CTCAE v5.0 Grade 3 eller højere, vedvarende trods shunt eller lignende proceduremæssig indgriben).
  4. Lansky Play-skala på mindst 60 %
  5. Bevaret leverfunktion (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubin ≤1,5 ​​ULN; for at minimere potentialet for overdreven toksicitet fra busulfan-konditionering)
  6. Ingen samtidige medicinske eller andre tilstande, der ville repræsentere en kontraindikation for autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  7. Absolut neutrofiltal på ≥500/mm3 og blodpladetal på ≥25.000/mm3
  8. Ingen tidligere allogen eller anden hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  9. Tilgængelighed af en ikke-autolog rednings(back-up) hæmatopoietisk stamcelledonor/kilde

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgængelighed af medicinsk mulig HLA-matchet søskendedonor til allogen HSCT.
  2. Enhver medicinsk eller anden kontraindikation for enten aferese eller autolog transplantation som bestemt af investigator.
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for 14 dage før underskrift af informeret samtykke. Deltagelse i observationsstudier er tilladt.
  4. Aktiv hæmatologisk eller solid organmalignitet, ikke inklusive non-melanom hudkræft eller et andet carcinom in situ.
  5. Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse.
  6. Renal dysfunktion som defineret ved en glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 eller dialyseafhængighed.
  7. Alvorlige infektioner med vedvarende blodbanen patogener på tidspunktet for forsøget indtræden

  8. Lungedysfunktion som defineret ved enten:

    • Behov for supplerende ilt i løbet af de foregående 2 uger (i fravær af akut infektion) eller
    • Iltmætning (ved pulsoximetri) <90 % som følge af lungetilstande (intermitterende hypoxi sekundær til IMO-relateret choanal atresi vil ikke blive betragtet som ekskluderende)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel - RP-L401
RP-L401 er et genterapiprodukt, der indeholder autologe genetisk modificerede CD34+ hæmatopoietiske celler transduceret med lentiviral vektor, der bærer TCIRG1-transgenet
Biologisk: RP-L401
CD34+ berigede hæmatopoietiske stamceller fra pædiatriske forsøgspersoner med infantil malign osteopetrose transduceret ex vivo med lentiviral vektor, der bærer TCIRG1 transgenet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tidsramme: 2 år
Evaluering af sikkerhed forbundet med behandling med RP-L401
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af vektorkopinummer (VCN) efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af tilstedeværelsen af ​​genmodificerede blod- og knoglemarvsceller efter infusion via blod- og knoglemarvsvurderinger
2 år
Vurdering af endokrin og metabolisk status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af normalisering af serumcalciumniveauer via en blodvurdering
2 år
Vurdering af blodtal efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af stabiliseringen eller forbedringen af ​​blodtal som vurderet af NCI CTACE
2 år
Vurdering af knogleabnormiteter efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af den kvalitative forbedring af knogledannelse via røntgenundersøgelser
2 år
Vurdering af auditiv status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af stabilisering eller forbedring af høretab via auditive tests
2 år
Vurdering af oftalmologisk status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af optiske abnormiteter via visuelle vurderinger af øjet
2 år
Vurdering af hepatosplenomegali efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af hepatosplenomegali forbedring via abdominal ultralyd
2 år
Vurdering af hoved-, mund- og tandkødsabnormiteter
Tidsramme: 2 år
Fotografisk dokumentation af hoved, mund og tandkød for at vurdere sygdomsstabilisering, progression eller forbedring
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RP-L401-0120

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger