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Um ensaio para avaliar a segurança e a eficácia de RP-L401-0120 em indivíduos com osteopetrose maligna infantil

11 de julho de 2022 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Um ensaio clínico de fase I para terapia gênica em osteopetrose maligna infantil (IMO) para avaliar a segurança e a eficácia preliminar de células autólogas enriquecidas em CD34+ transduzidas com um vetor LV que codifica o gene TCIRG1

O objetivo principal deste estudo de Fase 1 é avaliar a segurança terapêutica e a viabilidade do produto experimental (IP), RP-L401.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo não randomizado de Fase 1 para avaliar a segurança e eficácia preliminares da terapia gênica hematopoiética consistindo em células hematopoiéticas enriquecidas em CD34+ autólogas transduzidas com o vetor lentiviral (LV) carregando o transgene humano TCIRG1 (RP-L401) em pacientes pediátricos com IMO . Após o condicionamento mieloablativo, os pacientes receberão uma infusão de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas geneticamente modificadas (HSPCs).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um diagnóstico confirmado de IMO com mutação TCIRG1 documentada.
  2. Idade mínima de 1 mês com peso mínimo de 4 kg
  3. Ausência de hidrocefalia debilitante (definida como hidrocefalia no NCI CTCAE v5.0 Grau 3 ou superior persistente apesar da derivação ou intervenção de procedimento semelhante).
  4. Escala Lansky Play de pelo menos 60%
  5. Função hepática preservada (AST/ALT ≤3,0 LSN; bilirrubina ≤1,5 ​​LSN; para minimizar o potencial de toxicidade excessiva do condicionamento com bussulfano)
  6. Ausência de condições médicas concomitantes ou outras que representem uma contraindicação ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas.
  7. Contagem absoluta de neutrófilos de ≥500/mm3 e contagem de plaquetas de ≥25.000/mm3
  8. Nenhum transplante alogênico ou outro transplante de células-tronco hematopoiéticas.
  9. Disponibilidade de um doador/fonte de células-tronco hematopoiéticas de resgate não autólogo

Critério de exclusão:

  1. Disponibilidade de doador irmão compatível com HLA clinicamente viável para HSCT alogênico.
  2. Qualquer contraindicação médica ou outra para aférese ou transplante autólogo conforme determinado pelo Investigador.
  3. Participação em outro ensaio clínico com um medicamento experimental até 14 dias antes da assinatura do consentimento informado. A participação em estudos observacionais é permitida.
  4. Malignidade hematológica ou de órgão sólido ativa, não incluindo câncer de pele não melanoma ou outro carcinoma in situ.
  5. Distúrbio convulsivo descontrolado.
  6. Disfunção renal definida por uma taxa de filtração glomerular <30 mL/min/1,73m2 ou dependência de diálise.
  7. Infecções graves com patógenos persistentes da corrente sanguínea no momento da entrada no estudo

  8. Disfunção pulmonar definida por:

    • Necessidade de oxigênio suplementar durante as 2 semanas anteriores (na ausência de infecção aguda) ou
    • Saturação de oxigênio (por oximetria de pulso) <90% resultante de condições pulmonares (hipóxia intermitente secundária a atresia coanal relacionada à IMO não será considerada excludente)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Experimental - RP-L401
RP-L401 é um produto de terapia gênica contendo células hematopoiéticas CD34+ autólogas geneticamente modificadas transduzidas com vetor lentiviral portador do transgene TCIRG1
Biológico: RP-L401
Células-tronco hematopoiéticas enriquecidas com CD34+ de indivíduos pediátricos com osteopetrose maligna infantil transduzidas ex vivo com vetor lentiviral carregando o transgene TCIRG1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Prazo: 2 anos
Avaliação da segurança associada ao tratamento com RP-L401
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do número de cópias vetoriais (VCN) após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da presença de sangue modificado por genes e células da medula óssea após a infusão por meio de avaliações de sangue e medula óssea
2 anos
Avaliação do estado endócrino e metabólico após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da normalização dos níveis séricos de cálcio por meio de exame de sangue
2 anos
Avaliação de hemogramas após infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da estabilização ou melhora nas contagens de sangue conforme avaliado por NCI CTACE
2 anos
Avaliação de anormalidades ósseas após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da melhora qualitativa na formação óssea por meio de estudos de raios-x
2 anos
Avaliação do estado auditivo após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da estabilização ou melhora da perda auditiva por meio de testes auditivos
2 anos
Avaliação do estado oftalmológico após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação de anormalidades ópticas por meio de avaliações visuais do olho
2 anos
Avaliação da hepatoesplenomegalia após infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da melhora da hepatoesplenomegalia via ultrassonografia abdominal
2 anos
Avaliação das anormalidades da cabeça, boca e gengiva
Prazo: 2 anos
Documentação fotográfica da cabeça, boca e gengivas para avaliar a estabilização, progressão ou melhoria da doença
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
19 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de julho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RP-L401-0120

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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