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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di RP-L401-0120 in soggetti con osteopetrosi maligna infantile

11 luglio 2022 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Uno studio clinico di fase I per la terapia genica nell'osteopetrosi maligna infantile (IMO) per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule autologhe arricchite di CD34+ trasdotte con un vettore LV che codifica il gene TCIRG1

L'obiettivo principale di questo studio di fase 1 è valutare la sicurezza terapeutica e la fattibilità del prodotto sperimentale (IP), RP-L401.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1 non randomizzato per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminari della terapia genica ematopoietica costituita da cellule ematopoietiche autologhe arricchite di CD34 + trasdotte con il vettore lentivirale (LV) che trasporta il transgene umano TCIRG1 (RP-L401) in pazienti pediatrici con IMO . Dopo il condizionamento mieloablativo, i pazienti riceveranno un'infusione di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche geneticamente modificate (HSPC).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Una diagnosi confermata di IMO con mutazione TCIRG1 documentata.
  2. Età almeno 1 mese con peso minimo di 4 kg
  3. Assenza di idrocefalo debilitante (definito come idrocefalo al grado 3 NCI CTCAE v5.0 o superiore che persiste nonostante lo shunt o un intervento procedurale simile).
  4. Scala di gioco Lansky di almeno il 60%
  5. Funzionalità epatica preservata (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubina ≤1,5 ​​ULN; per ridurre al minimo il potenziale di eccessiva tossicità da condizionamento con busulfano)
  6. Nessuna condizione medica concomitante o di altro tipo che rappresenterebbe una controindicazione al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
  7. Conta assoluta dei neutrofili ≥500/mm3 e conta piastrinica ≥25.000/mm3
  8. Nessun precedente trapianto allogenico o di altre cellule staminali emopoietiche.
  9. Disponibilità di un donatore/fonte di cellule staminali emopoietiche di salvataggio non autologo (back-up).

Criteri di esclusione:

  1. Disponibilità di un donatore di fratelli compatibile con HLA clinicamente fattibile per HSCT allogenico.
  2. Qualsiasi controindicazione medica o di altro tipo per l'aferesi o il trapianto autologo come determinato dallo sperimentatore.
  3. Partecipazione a un altro studio clinico con un farmaco sperimentale entro 14 giorni prima della firma del consenso informato. È consentita la partecipazione a studi osservazionali.
  4. Malignità ematologica attiva o di organi solidi, escluso il cancro della pelle non melanoma o un altro carcinoma in situ.
  5. Disturbo convulsivo incontrollato.
  6. Disfunzione renale definita da una velocità di filtrazione glomerulare <30 ml/min/1,73 m2 o dipendenza dalla dialisi.
  7. Infezioni gravi con agenti patogeni persistenti del flusso sanguigno al momento dell'ingresso nello studio

  8. Disfunzione polmonare come definita da:

    • Necessità di ossigeno supplementare durante le 2 settimane precedenti (in assenza di infezione acuta) o
    • Saturazione dell'ossigeno (mediante pulsossimetria) <90% risultante da condizioni polmonari (l'ipossia intermittente secondaria all'atresia delle coane correlata all'IMO non sarà considerata esclusiva)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale - RP-L401
RP-L401 è un prodotto di terapia genica contenente cellule ematopoietiche CD34+ geneticamente modificate autologhe trasdotte con vettore lentivirale portante il transgene TCIRG1
Biologico: RP-L401
Cellule staminali ematopoietiche CD34+ arricchite da soggetti pediatrici con osteopetrosi maligna infantile trasdotte ex vivo con vettore lentivirale portante il transgene TCIRG1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute (NCI)
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione della sicurezza associata al trattamento con RP-L401
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del numero di copie del vettore (VCN) dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione della presenza di cellule del sangue e del midollo osseo geneticamente modificate dopo l'infusione mediante valutazioni del sangue e del midollo osseo
2 anni
Valutazione dello stato endocrino e metabolico dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione della normalizzazione dei livelli sierici di calcio tramite un esame del sangue
2 anni
Valutazione della conta ematica dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione della stabilizzazione o del miglioramento della conta ematica valutata da NCI CTACE
2 anni
Valutazione delle anomalie ossee dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione del miglioramento qualitativo della formazione ossea mediante studi radiografici
2 anni
Valutazione dello stato uditivo dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione della stabilizzazione o del miglioramento dell'ipoacusia tramite test uditivi
2 anni
Valutazione dello stato oftalmologico dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione delle anomalie ottiche tramite valutazioni visive dell'occhio
2 anni
Valutazione dell'epatosplenomegalia dopo l'infusione di RP-L401
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione del miglioramento dell'epatosplenomegalia mediante ecografia addominale
2 anni
Valutazione delle anomalie della testa, della bocca e delle gengive
Lasso di tempo: 2 anni
Documentazione fotografica della testa, della bocca e delle gengive per valutare la stabilizzazione, la progressione o il miglioramento della malattia
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 luglio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RP-L401-0120

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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