Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om de veiligheid en werkzaamheid van RP-L401-0120 te evalueren bij proefpersonen met infantiele kwaadaardige osteopetrose

11 juli 2022 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Een klinische fase I-studie voor gentherapie bij infantiele kwaadaardige osteopetrose (IMO) om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van autologe met CD34+ verrijkte cellen die zijn getransduceerd met een LV-vector die codeert voor het TCIRG1-gen

Het primaire doel van deze fase 1-studie is het evalueren van de therapeutische veiligheid en haalbaarheid van het onderzoeksproduct (IP), RP-L401.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-gerandomiseerde fase 1-studie om de voorlopige veiligheid en werkzaamheid te evalueren van hematopoëtische gentherapie bestaande uit autologe CD34+-verrijkte hematopoëtische cellen getransduceerd met de lentivirale vector (LV) die het menselijke TCIRG1-transgen (RP-L401) draagt ​​bij pediatrische patiënten met IMO . Na myeloablatieve conditionering zullen patiënten een infusie krijgen van de genetisch gemodificeerde hematopoietische stam- en progenitorcellen (HSPC's).

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
1

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een bevestigde diagnose van IMO met gedocumenteerde TCIRG1-mutatie.
  2. Leeftijd minimaal 1 maand met minimaal gewicht van 4 kg
  3. Afwezigheid van slopende hydrocephalus (gedefinieerd als hydrocephalus bij NCI CTCAE v5.0 Graad 3 of hoger aanhoudend ondanks shunt of vergelijkbare procedurele interventie).
  4. Lansky Play Schaal van minimaal 60%
  5. Behoud van de leverfunctie (AST/ALAT ≤3,0 ULN; bilirubine ≤1,5 ​​ULN; om de kans op overmatige toxiciteit door conditionering met busulfan te minimaliseren)
  6. Geen bijkomende medische of andere aandoeningen die een contra-indicatie vormen voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie.
  7. Absoluut aantal neutrofielen van ≥500/mm3 en aantal bloedplaatjes van ≥25.000/mm3
  8. Geen eerdere allogene of andere hematopoëtische stamceltransplantatie.
  9. Beschikbaarheid van een niet-autologe redding (back-up) hematopoëtische stamceldonor/bron

Uitsluitingscriteria:

  1. Beschikbaarheid van medisch haalbare HLA-gematchte broer of zus donor voor allogene HSCT.
  2. Elke medische of andere contra-indicatie voor aferese of autologe transplantatie zoals bepaald door de onderzoeker.
  3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 14 dagen vóór de ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Deelname aan observationele studies is toegestaan.
  4. Actieve hematologische of solide orgaan maligniteit, met uitzondering van niet-melanoom huidkanker of een ander carcinoom in situ.
  5. Ongecontroleerde epilepsie.
  6. Nierdisfunctie zoals gedefinieerd door een glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 of dialyseafhankelijkheid.
  7. Ernstige infecties met persistente pathogenen in de bloedbaan op het moment van deelname aan het onderzoek

  8. Pulmonale disfunctie zoals gedefinieerd door ofwel:

    • Behoefte aan aanvullende zuurstof gedurende de voorafgaande 2 weken (bij afwezigheid van acute infectie) of
    • Zuurstofverzadiging (door pulsoximetrie) <90% als gevolg van longaandoeningen (intermitterende hypoxie secundair aan IMO-gerelateerde choane-atresie wordt niet als uitsluitend beschouwd)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Experimenteel - RP-L401
RP-L401 is een gentherapieproduct dat autologe genetisch gemodificeerde CD34+ hematopoëtische cellen bevat, getransduceerd met een lentivirale vector die het TCIRG1-transgen draagt
Biologisch: RP-L401
Met CD34+ verrijkte hematopoëtische stamcellen van pediatrische proefpersonen met infantiele maligne osteopetrose ex vivo getransduceerd met lentivirale vector die het TCIRG1-transgen draagt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door het National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van veiligheid geassocieerd met behandeling met RP-L401
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van het aantal vectorkopieën (VCN) na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de aanwezigheid van gen-gemodificeerde bloed- en beenmergcellen na infusie via bloed- en beenmergbeoordelingen
2 jaar
Beoordeling van de endocriene en metabolische status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van normalisatie van serumcalciumspiegels via bloedonderzoek
2 jaar
Beoordeling van het bloedbeeld na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de stabilisatie of verbetering van het aantal bloedcellen zoals beoordeeld door NCI CTACE
2 jaar
Beoordeling van botafwijkingen na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de kwalitatieve verbetering van de botvorming via röntgenonderzoek
2 jaar
Beoordeling van de auditieve status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de stabilisatie of verbetering van het gehoorverlies via gehoortesten
2 jaar
Beoordeling van oogheelkundige status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van optische afwijkingen via visuele beoordelingen van het oog
2 jaar
Beoordeling van hepatosplenomegalie na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van verbetering van de hepatosplenomegalie via abdominale echografie
2 jaar
Beoordeling van hoofd-, mond- en tandvleesafwijkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
Fotografische documentatie van hoofd, mond en tandvlees om stabilisatie, progressie of verbetering van de ziekte te beoordelen
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
19 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
21 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
21 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
25 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
11 juli 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • RP-L401-0120

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen