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Un ensayo para evaluar la seguridad y eficacia de RP-L401-0120 en sujetos con osteopetrosis maligna infantil

11 de julio de 2022 actualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ensayo clínico de fase I de terapia génica en osteopetrosis maligna infantil (IMO) para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de células autólogas enriquecidas con CD34+ transducidas con un vector LV que codifica el gen TCIRG1

El objetivo principal de este estudio de Fase 1 es evaluar la seguridad terapéutica y la viabilidad del producto en investigación (PI), RP-L401.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 1 no aleatorizado para evaluar la seguridad y eficacia preliminares de la terapia génica hematopoyética que consiste en células hematopoyéticas enriquecidas con CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral (LV) que lleva el transgén TCIRG1 humano (RP-L401) en pacientes pediátricos con IMO . Después del acondicionamiento mieloablativo, los pacientes recibirán una infusión de células madre y progenitoras hematopoyéticas modificadas genéticamente (HSPC).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
1

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Un diagnóstico confirmado de IMO con mutación TCIRG1 documentada.
  2. Edad al menos 1 mes con peso mínimo de 4 kg
  3. Ausencia de hidrocefalia debilitante (definida como hidrocefalia en NCI CTCAE v5.0 Grado 3 o superior que persiste a pesar de la derivación o intervención de procedimiento similar).
  4. Lansky Play Scale de al menos 60%
  5. Función hepática conservada (AST/ALT ≤3,0 LSN; bilirrubina ≤1,5 ​​LSN; para minimizar la posibilidad de toxicidad excesiva del acondicionamiento con busulfán)
  6. Sin condiciones médicas concomitantes o de otro tipo que representen una contraindicación para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas.
  7. Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 500/mm3 y recuento de plaquetas ≥ 25 000/mm3
  8. Sin trasplante previo alogénico u otro trasplante de células madre hematopoyéticas.
  9. Disponibilidad de un donante/fuente de células madre hematopoyéticas de rescate no autólogo (respaldo)

Criterio de exclusión:

  1. Disponibilidad de un hermano donante compatible con HLA médicamente factible para HSCT alogénico.
  2. Cualquier contraindicación médica o de otro tipo para la aféresis o el trasplante autólogo según lo determine el investigador.
  3. Participación en otro ensayo clínico con un fármaco en investigación dentro de los 14 días anteriores a la firma del consentimiento informado. Se permite la participación en estudios observacionales.
  4. Neoplasia maligna activa hematológica o de órganos sólidos, sin incluir el cáncer de piel no melanoma u otro carcinoma in situ.
  5. Trastorno convulsivo no controlado.
  6. Disfunción renal definida por una tasa de filtración glomerular <30 ml/min/1,73 m2 o dependencia de diálisis.
  7. Infecciones graves con patógenos persistentes en el torrente sanguíneo en el momento del ingreso al ensayo

  8. Disfunción pulmonar definida por:

    • Necesidad de oxígeno suplementario durante las 2 semanas anteriores (en ausencia de infección aguda) o
    • Saturación de oxígeno (mediante oximetría de pulso) <90% como resultado de afecciones pulmonares (la hipoxia intermitente secundaria a atresia de coanas relacionada con IMO no se considerará excluyente)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Prueba - RP-L401
RP-L401 es un producto de terapia génica que contiene células hematopoyéticas CD34+ modificadas genéticamente autólogas transducidas con un vector lentiviral que lleva el transgén TCIRG1
Biológico: RP-L401
Células madre hematopoyéticas enriquecidas con CD34+ de sujetos pediátricos con osteopetrosis maligna infantil transducidas ex vivo con un vector lentiviral que lleva el transgén TCIRG1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) v5.0
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la seguridad asociada al tratamiento con RP-L401
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación del número de copias del vector (VCN) después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la presencia de células de sangre y médula ósea genéticamente modificadas después de la infusión a través de evaluaciones de sangre y médula ósea
2 años
Evaluación del estado endocrino y metabólico después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la normalización de los niveles de calcio sérico a través de una evaluación de sangre
2 años
Evaluación de hemogramas después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la estabilización o mejora en los conteos sanguíneos según lo evaluado por NCI CTACE
2 años
Evaluación de anomalías óseas después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la mejora cualitativa en la formación ósea a través de estudios de rayos X
2 años
Evaluación del estado auditivo después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la estabilización o mejora de la pérdida auditiva mediante pruebas auditivas
2 años
Evaluación del estado oftalmológico después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de anomalías ópticas a través de evaluaciones visuales del ojo.
2 años
Evaluación de hepatoesplenomegalia después de la infusión de RP-L401
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de la mejoría de la hepatoesplenomegalia mediante ecografía abdominal
2 años
Evaluación de anomalías en la cabeza, la boca y las encías.
Periodo de tiempo: 2 años
Documentación fotográfica de cabeza, boca y encías para evaluar la estabilización, progresión o mejora de la enfermedad
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de mayo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de julio de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • RP-L401-0120

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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