Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке безопасности и эффективности RP-L401-0120 у субъектов с детским злокачественным остеопетрозом

11 июля 2022 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Фаза I клинических испытаний генной терапии детского злокачественного остеопетроза (IMO) для оценки безопасности и предварительной эффективности аутологичных клеток, обогащенных CD34+, трансдуцированных вектором LV, кодирующим ген TCIRG1

Основной целью этого исследования Фазы 1 является оценка терапевтической безопасности и осуществимости исследуемого продукта (IP), RP-L401.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это нерандомизированное исследование фазы 1 для оценки предварительной безопасности и эффективности гемопоэтической генной терапии, состоящей из аутологичных CD34+ обогащенных гемопоэтических клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором (LV), несущим трансген TCIRG1 человека (RP-L401), у педиатрических пациентов с ИМО. . После миелоаблативного кондиционирования пациенты получат инфузию генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (HSPC).

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
1

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз ИМО с задокументированной мутацией TCIRG1.
  2. Возраст не менее 1 месяца с минимальным весом 4 кг
  3. Отсутствие изнурительной гидроцефалии (определяемой как гидроцефалия в NCI CTCAE v5.0 Grade 3 или выше, сохраняющаяся, несмотря на шунтирование или аналогичное процедурное вмешательство).
  4. Lansky Play Scale не менее 60%
  5. Сохранение функции печени (АСТ/АЛТ ≤3,0 ВГН; билирубин ≤1,5 ​​ВГН; для сведения к минимуму потенциальной чрезмерной токсичности в результате кондиционирования бусульфаном)
  6. Отсутствие сопутствующих заболеваний или других состояний, которые могли бы представлять собой противопоказание к трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток.
  7. Абсолютное количество нейтрофилов ≥500/мм3 и количество тромбоцитов ≥25 000/мм3
  8. Отсутствие предшествующей аллогенной или другой трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  9. Наличие неаутологичного спасательного (резервного) донора/источника гемопоэтических стволовых клеток

Критерий исключения:

  1. Наличие подходящего с медицинской точки зрения HLA-совместимого родственного донора для аллогенной ТГСК.
  2. Любые медицинские или иные противопоказания для афереза ​​или аутологичной трансплантации, определенные исследователем.
  3. Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение 14 дней до подписания информированного согласия. Допускается участие в обсервационных исследованиях.
  4. Активное гематологическое злокачественное новообразование или злокачественное новообразование солидных органов, за исключением немеланомного рака кожи или другой карциномы in situ.
  5. Неконтролируемое судорожное расстройство.
  6. Почечная дисфункция, определяемая по скорости клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 м2 или зависимость от диализа.
  7. Серьезные инфекции, вызванные персистирующими патогенами кровотока на момент включения в исследование

  8. Легочная дисфункция, определяемая либо:

    • Потребность в дополнительном кислороде в течение предшествующих 2 недель (при отсутствии острой инфекции) или
    • Насыщение кислородом (по данным пульсоксиметрии) <90% в результате легочных заболеваний (перемежающаяся гипоксия, вторичная по отношению к атрезии хоан, связанной с ИМО, не будет считаться исключением)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Экспериментальный - RP-L401
RP-L401 представляет собой продукт генной терапии, содержащий аутологичные генетически модифицированные гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором, несущим трансген TCIRG1.
Биологический: РП-L401
Обогащенные CD34+ гемопоэтические стволовые клетки детей с детским злокачественным остеопетрозом, трансдуцированные ex vivo лентивирусным вектором, несущим трансген TCIRG1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с побочными эффектами, связанными с лечением, по оценке Национального института рака (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Временное ограничение: 2 года
Оценка безопасности, связанной с лечением RP-L401
2 года

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка числа копий вектора (VCN) после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка наличия генно-модифицированных клеток крови и костного мозга после инфузии посредством оценки крови и костного мозга
2 года
Оценка эндокринного и метаболического статуса после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка нормализации уровня кальция в сыворотке с помощью анализа крови
2 года
Оценка показателей крови после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка стабилизации или улучшения показателей крови по оценке NCI CTACE
2 года
Оценка костных аномалий после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка качественного улучшения костеобразования с помощью рентгенологических исследований
2 года
Оценка слухового статуса после введения RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка стабилизации или улучшения потери слуха с помощью слуховых тестов
2 года
Оценка офтальмологического статуса после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка оптических аномалий посредством визуальной оценки глаза
2 года
Оценка гепатоспленомегалии после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка улучшения гепатоспленомегалии с помощью УЗИ брюшной полости
2 года
Оценка аномалий головы, рта и десен
Временное ограничение: 2 года
Фотодокументация головы, рта и десен для оценки стабилизации, прогрессирования или улучшения заболевания.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
19 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
21 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
21 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
25 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RP-L401-0120

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками