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Un essai pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RP-L401-0120 chez des sujets atteints d'ostéopétrose maligne infantile

11 juillet 2022 mis à jour par: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Un essai clinique de phase I pour la thérapie génique dans l'ostéopétrose maligne infantile (OMI) afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de cellules autologues enrichies en CD34+ transduites avec un vecteur LV codant pour le gène TCIRG1

L'objectif principal de cette étude de phase 1 est d'évaluer l'innocuité thérapeutique et la faisabilité du produit expérimental (IP), RP-L401.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1 non randomisée visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaires de la thérapie génique hématopoïétique consistant en des cellules hématopoïétiques autologues enrichies en CD34+ transduites avec le vecteur lentiviral (LV) portant le transgène humain TCIRG1 (RP-L401) chez des patients pédiatriques atteints d'IMO . Après le conditionnement myéloablatif, les patients recevront une perfusion de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques génétiquement modifiées (HSPC).

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
1

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Un diagnostic confirmé d'OMI avec mutation TCIRG1 documentée.
  2. Âgé d'au moins 1 mois avec un poids minimum de 4 kg
  3. Absence d'hydrocéphalie débilitante (définie comme une hydrocéphalie au NCI CTCAE v5.0 Grade 3 ou supérieur persistant malgré un shunt ou une intervention procédurale similaire).
  4. Échelle de jeu Lansky d'au moins 60 %
  5. Fonction hépatique préservée (AST/ALT ≤ 3,0 LSN ; bilirubine ≤ 1,5 LSN ; pour minimiser le potentiel de toxicité excessive du conditionnement au busulfan)
  6. Aucune condition médicale concomitante ou autre qui représenterait une contre-indication à la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques.
  7. Nombre absolu de neutrophiles ≥ 500/mm3 et nombre de plaquettes ≥ 25 000/mm3
  8. Aucune allogreffe antérieure ou autre greffe de cellules souches hématopoïétiques.
  9. Disponibilité d'un donneur/source de cellules souches hématopoïétiques de sauvetage non autologue (sauvegarde)

Critère d'exclusion:

  1. Disponibilité d'un donneur frère/soeur compatible HLA médicalement réalisable pour la GCSH allogénique.
  2. Toute contre-indication médicale ou autre pour l'aphérèse ou la greffe autologue, telle que déterminée par l'investigateur.
  3. Participation à un autre essai clinique avec un médicament expérimental dans les 14 jours précédant la signature du consentement éclairé. La participation à des études observationnelles est autorisée.
  4. Hématologie active ou malignité d'un organe solide, à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome ou d'un autre carcinome in situ.
  5. Trouble convulsif incontrôlé.
  6. Dysfonctionnement rénal tel que défini par un débit de filtration glomérulaire <30 mL/min/1,73 m2 ou dépendance à la dialyse.
  7. Infections graves par des agents pathogènes sanguins persistants au moment de l'entrée à l'essai

  8. Dysfonctionnement pulmonaire tel que défini par :

    • Besoin d'oxygène supplémentaire au cours des 2 semaines précédentes (en l'absence d'infection aiguë) ou
    • Saturation en oxygène (par oxymétrie de pouls) < 90 % résultant d'affections pulmonaires (l'hypoxie intermittente secondaire à l'atrésie des choanes liée à l'OMI ne sera pas considérée comme une exclusion)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Expérimental - RP-L401
RP-L401 est un produit de thérapie génique contenant des cellules hématopoïétiques CD34+ génétiquement modifiées autologues transduites avec un vecteur lentiviral portant le transgène TCIRG1
Biologique: RP-L401
Cellules souches hématopoïétiques enrichies en CD34+ de sujets pédiatriques atteints d'ostéopétrose maligne infantile transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral portant le transgène TCIRG1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tels qu'évalués par le National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Délai: 2 années
Évaluation de la sécurité associée au traitement par RP-L401
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du nombre de copies vectorielles (VCN) après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de la présence de cellules sanguines et de moelle osseuse génétiquement modifiées après la perfusion via des évaluations du sang et de la moelle osseuse
2 années
Évaluation du statut endocrinien et métabolique après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de la normalisation des taux de calcium sérique via un bilan sanguin
2 années
Évaluation de la formule sanguine après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de la stabilisation ou de l'amélioration de la numération globulaire telle qu'évaluée par le NCI CTACE
2 années
Évaluation des anomalies osseuses après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de l'amélioration qualitative de la formation osseuse par des études aux rayons X
2 années
Évaluation de l'état auditif après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de la stabilisation ou de l'amélioration de la perte auditive via des tests auditifs
2 années
Évaluation du statut ophtalmologique après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation des anomalies optiques via des évaluations visuelles de l'œil
2 années
Évaluation de l'hépatosplénomégalie après perfusion de RP-L401
Délai: 2 années
Évaluation de l'amélioration de l'hépatosplénomégalie par échographie abdominale
2 années
Évaluation des anomalies de la tête, de la bouche et des gencives
Délai: 2 années
Documentation photographique de la tête, de la bouche et des gencives pour évaluer la stabilisation, la progression ou l'amélioration de la maladie
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
19 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
21 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 août 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
25 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 juillet 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • RP-L401-0120

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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