Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koe RP-L401-0120:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on lapsen pahanlaatuinen osteopetroosi

maanantai 11. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen I kliininen tutkimus geeniterapiaa varten infantiilissa pahanlaatuisessa osteopetroosissa (IMO) TCIRG1-geeniä koodaavalla LV-vektorilla transdusoitujen autologisten CD34+-rikastettujen solujen turvallisuuden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi

Tämän vaiheen 1 tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida tutkimustuotteen (IP), RP-L401, terapeuttista turvallisuutta ja toteutettavuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-satunnaistettu vaiheen 1 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida IMO-potilailla lapsipotilailla sellaisen hematopoieettisen geeniterapian alustavaa turvallisuutta ja tehokkuutta, joka koostuu autologisista CD34+-rikasteisista hematopoieettisista soluista, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla (LV), joka kantaa ihmisen TCIRG1-siirtogeeniä (RP-L401). . Myeloablatiivisen kuntoutuksen jälkeen potilaat saavat infuusion geneettisesti muunnetuista hematopoieettisista kanta- ja progenitorisoluista (HSPC:t).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
1

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu IMO-diagnoosi, jossa on dokumentoitu TCIRG1-mutaatio.
  2. Ikä vähintään 1 kk ja vähintään 4 kg
  3. Heikentävän vesipään puuttuminen (määritelty vesipääksi NCI CTCAE v5.0 -asteella 3 tai korkeammalla, ja se jatkuu shuntista tai vastaavasta toimenpiteestä huolimatta).
  4. Lansky Play Scale vähintään 60 %
  5. Maksan toiminta säilynyt (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; bilirubiini ≤ 1,5 ULN; minimoida busulfaanihoidon aiheuttaman liiallisen toksisuuden)
  6. Ei samanaikaisia ​​lääketieteellisiä tai muita tiloja, jotka olisivat vasta-aiheisia autologiselle hematopoieettiselle kantasolusiirrolle.
  7. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥500/mm3 ja verihiutaleiden määrä ≥25 000/mm3
  8. Ei aikaisempaa allogeenistä tai muuta hematopoieettista kantasolusiirtoa.
  9. Ei-autologisen pelastus- (vara-) hematopoieettisen kantasolun luovuttajan/lähteen saatavuus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteellisesti käyttökelpoisen HLA-yhteensopivan sisarusluovuttajan saatavuus allogeeniselle HSCT:lle.
  2. Mikä tahansa lääketieteellinen tai muu tutkijan määrittelemä vasta-aihe joko afereesille tai autologiselle siirrolle.
  3. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 14 päivän sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista. Havainnointitutkimuksiin osallistuminen on sallittua.
  4. Aktiivinen hematologinen tai kiinteän elimen pahanlaatuinen kasvain, ei sisällä ei-melanooma-ihosyöpää tai muuta karsinoomaa in situ.
  5. Hallitsematon kohtaushäiriö.
  6. Munuaisten toimintahäiriö, joka määritellään glomerulussuodatusnopeudella <30 ml/min/1,73 m2 tai dialyysiriippuvuus.
  7. Vakavat infektiot, joihin liittyy pysyviä verenkierron patogeenejä tutkimukseen tullessa

  8. Keuhkojen toimintahäiriö, joka määritellään jommallakummalla:

    • Lisähapen tarve edellisten 2 viikon aikana (ei akuuttia infektiota) tai
    • Happisaturaatio (pulssioksimetrialla) <90 %, joka johtuu keuhkosairauksista (IMO:hun liittyvästä koanaalista atresiasta johtuvaa ajoittaista hypoksiaa ei pidetä poissulkevana)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kokeellinen - RP-L401
RP-L401 on geeniterapiatuote, joka sisältää autologisia geneettisesti muunnettuja CD34+ hematopoieettisia soluja, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää TCIRG1-siirtogeenin
Biologinen: RP-L401
CD34+-rikastetut hematopoieettiset kantasolut lapsipotilailta, joilla on infantiili pahanlaatuinen osteopetroosi, transdusoitu ex vivo lentivirusvektorilla, joka kantaa TCIRG1-siirtogeeniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia National Cancer Instituten (NCI) yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 mukaan arvioituna
Aikaikkuna: 2 vuotta
RP-L401-hoitoon liittyvän turvallisuuden arviointi
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vektorikopioluvun (VCN) arviointi RP-L401:n infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Geenimuunneltujen veri- ja luuydinsolujen läsnäolon arviointi infuusion jälkeen veri- ja luuydinarvioinneilla
2 vuotta
Endokriinisen ja metabolisen tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Seerumin kalsiumpitoisuuden normalisoitumisen arviointi verikokeella
2 vuotta
Veriarvojen arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Veriarvojen stabiloitumisen tai paranemisen arviointi NCI CTACE:n arvioimana
2 vuotta
Luupoikkeavuuksien arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Luunmuodostuksen kvalitatiivisen paranemisen arviointi röntgentutkimusten avulla
2 vuotta
Kuulon tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kuulonalenteen vakautumisen tai paranemisen arviointi kuulokokeiden avulla
2 vuotta
Oftalmologisen tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Optisten poikkeavuuksien arviointi silmän visuaalisten arvioiden avulla
2 vuotta
Hepatosplenomegalian arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Hepatosplenomegalian paranemisen arviointi vatsan ultraäänellä
2 vuotta
Pään, suun ja ikenien poikkeavuuksien arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Valokuvadokumentaatio päästä, suusta ja ikenistä taudin vakautumisen, etenemisen tai paranemisen arvioimiseksi
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 19. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 21. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 21. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 11. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 20. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 25. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • RP-L401-0120

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia