Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-L401-0120 bei Patienten mit infantiler maligner Osteopetrose

11. Juli 2022 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine klinische Phase-I-Studie zur Gentherapie bei infantiler maligner Osteopetrose (IMO) zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von autologen CD34+-angereicherten Zellen, die mit einem LV-Vektor transduziert wurden, der das TCIRG1-Gen codiert

Das Hauptziel dieser Phase-1-Studie ist die Bewertung der therapeutischen Sicherheit und Durchführbarkeit des Prüfpräparats (IP) RP-L401.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht-randomisierte Phase-1-Studie zur Bewertung der vorläufigen Sicherheit und Wirksamkeit einer hämatopoetischen Gentherapie, die aus autologen CD34+-angereicherten hämatopoetischen Zellen besteht, die mit dem lentiviralen Vektor (LV) transduziert wurden, der das humane TCIRG1-Transgen (RP-L401) trägt, bei pädiatrischen Patienten mit IMO . Nach der myeloablativen Konditionierung erhalten die Patienten eine Infusion der genetisch veränderten hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPCs).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine bestätigte Diagnose von IMO mit dokumentierter TCIRG1-Mutation.
  2. Alter mindestens 1 Monat mit einem Mindestgewicht von 4 kg
  3. Fehlen eines schwächenden Hydrozephalus (definiert als Hydrozephalus bei NCI CTCAE v5.0 Grad 3 oder höher, der trotz Shunt oder ähnlichen Eingriffen fortbesteht).
  4. Lansky Play Scale von mindestens 60 %
  5. Erhaltene Leberfunktion (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; Bilirubin ≤ 1,5 ULN; um das Potenzial für übermäßige Toxizität durch Busulfan-Konditionierung zu minimieren)
  6. Keine begleitenden medizinischen oder sonstigen Bedingungen, die eine Kontraindikation für eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation darstellen würden.
  7. Absolute Neutrophilenzahl von ≥500/mm3 und Thrombozytenzahl von ≥25.000/mm3
  8. Keine vorherige allogene oder andere hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  9. Verfügbarkeit eines nicht autologen Spenders/einer Quelle für hämatopoetische Stammzellen zur Rettung (Back-up).

Ausschlusskriterien:

  1. Verfügbarkeit eines medizinisch machbaren HLA-abgestimmten Geschwisterspenders für allogene HSCT.
  2. Jegliche medizinische oder andere Kontraindikation für Apherese oder autologe Transplantation, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 14 Tagen vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung. Die Teilnahme an Beobachtungsstudien ist erlaubt.
  4. Aktive hämatologische oder solide Organmalignome, ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs oder ein anderes Carcinoma in situ.
  5. Unkontrollierte Anfallsleiden.
  6. Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m2 oder Dialyseabhängigkeit.
  7. Schwerwiegende Infektionen mit persistenten Pathogenen im Blutkreislauf zum Zeitpunkt des Studieneintritts

  8. Lungenfunktionsstörung wie definiert durch:

    • Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff während der letzten 2 Wochen (ohne akute Infektion) oder
    • Sauerstoffsättigung (durch Pulsoximetrie) < 90 % aufgrund von Lungenerkrankungen (intermittierende Hypoxie als Folge einer IMO-bedingten Choanalatresie wird nicht als Ausschluss angesehen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimentell - RP-L401
RP-L401 ist ein Gentherapieprodukt, das autologe genetisch modifizierte hämatopoetische CD34+-Zellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das TCIRG1-Transgen trägt
Biologisch: RP-L401
CD34+-angereicherte hämatopoetische Stammzellen von pädiatrischen Probanden mit infantiler maligner Osteopetrose, transduziert ex vivo mit einem lentiviralen Vektor, der das TCIRG1-Transgen trägt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 des National Cancer Institute (NCI).
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Sicherheit im Zusammenhang mit der Behandlung mit RP-L401
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmung der Vektorkopienzahl (VCN) nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung des Vorhandenseins genmodifizierter Blut- und Knochenmarkzellen nach der Infusion durch Blut- und Knochenmarkuntersuchungen
2 Jahre
Bewertung des endokrinen und metabolischen Status nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Normalisierung des Serumkalziumspiegels durch eine Blutuntersuchung
2 Jahre
Beurteilung des Blutbildes nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Stabilisierung oder Verbesserung des Blutbildes, wie von NCI CTACE bewertet
2 Jahre
Beurteilung von Knochenanomalien nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der qualitativen Verbesserung der Knochenbildung durch Röntgenuntersuchungen
2 Jahre
Bewertung des Hörstatus nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Stabilisierung oder Verbesserung des Hörverlusts durch Hörtests
2 Jahre
Beurteilung des ophthalmologischen Status nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung optischer Anomalien durch visuelle Beurteilung des Auges
2 Jahre
Bewertung der Hepatosplenomegalie nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Hepatosplenomegalie-Verbesserung durch Ultraschall des Abdomens
2 Jahre
Beurteilung von Kopf-, Mund- und Zahnfleischanomalien
Zeitfenster: 2 Jahre
Fotografische Dokumentation von Kopf, Mund und Zahnfleisch zur Beurteilung der Krankheitsstabilisierung, -progression oder -besserung
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RP-L401-0120

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten