Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny bezpieczeństwa i skuteczności RP-L401-0120 u pacjentów z dziecięcą złośliwą osteopetrozą

11 lipca 2022 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Faza I badania klinicznego nad terapią genową w dziecięcej złośliwej osteopetrozie (IMO) w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności autologicznych komórek wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem LV kodującym gen TCIRG1

Głównym celem tego badania fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa terapeutycznego i wykonalności badanego produktu (IP), RP-L401.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to nierandomizowane badanie I fazy mające na celu ocenę wstępnego bezpieczeństwa i skuteczności hematopoetycznej terapii genowej składającej się z autologicznych komórek krwiotwórczych wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym (LV) niosącym ludzki transgen TCIRG1 (RP-L401) u dzieci i młodzieży z IMO . Po kondycjonowaniu mieloablacyjnym pacjenci otrzymają infuzję genetycznie zmodyfikowanych hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych (HSPC).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza IMO z udokumentowaną mutacją TCIRG1.
  2. Wiek co najmniej 1 miesiąc i minimalna waga 4 kg
  3. Brak wyniszczającego wodogłowia (zdefiniowanego jako wodogłowie stopnia 3. lub wyższego według NCI CTCAE v5.0 lub wyższego, utrzymujące się pomimo przetoki lub podobnej interwencji zabiegowej).
  4. Skala zabawy Lansky'ego co najmniej 60%
  5. Zachowana czynność wątroby (AspAT/AlAT ≤3,0 GGN; bilirubina ≤1,5 ​​GGN; aby zminimalizować ryzyko nadmiernej toksyczności kondycjonowania busulfanem)
  6. Brak współistniejących schorzeń lub innych schorzeń, które stanowiłyby przeciwwskazanie do autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
  7. Bezwzględna liczba neutrofili ≥500/mm3 i liczba płytek krwi ≥25 000/mm3
  8. Brak wcześniejszego allogenicznego lub innego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych.
  9. Dostępność nieautologicznego ratunkowego (zapasowego) dawcy/źródła hematopoetycznych komórek macierzystych

Kryteria wyłączenia:

  1. Dostępność medycznie wykonalnego dawcy rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA do allogenicznego HSCT.
  2. Jakiekolwiek medyczne lub inne przeciwwskazania do aferezy lub przeszczepu autologicznego określone przez Badacza.
  3. Udział w innym badaniu klinicznym badanego leku w ciągu 14 dni przed podpisaniem świadomej zgody. Dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych.
  4. Aktywny nowotwór układu krwiotwórczego lub narządów miąższowych, z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry lub innego raka in situ.
  5. Niekontrolowane zaburzenie napadowe.
  6. Dysfunkcja nerek określona przez współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73m2 lub uzależnienie od dializy.
  7. Poważne zakażenia trwałymi patogenami krwiobiegu w momencie włączenia do badania

  8. Dysfunkcja płuc zdefiniowana przez:

    • Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu ostatnich 2 tygodni (w przypadku braku ostrej infekcji) lub
    • Wysycenie tlenem (mierzone za pomocą pulsoksymetrii) <90% wynikające z chorób płuc (przerywane niedotlenienie wtórne do atrezji nozdrzy tylnych związanej z IMO nie będzie uważane za wykluczające)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eksperymentalny — RP-L401
RP-L401 to produkt terapii genowej zawierający autologiczne genetycznie zmodyfikowane komórki krwiotwórcze CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym niosącym transgen TCIRG1
Biologiczny: RP-L401
Hematopoetyczne komórki macierzyste wzbogacone w CD34+ od pacjentów pediatrycznych z dziecięcą złośliwą osteopetrozą transdukowaną ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym transgen TCIRG1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, zgodnie z oceną Narodowego Instytutu Raka (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena bezpieczeństwa związanego z leczeniem RP-L401
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena liczby kopii wektora (VCN) po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena obecności zmodyfikowanych genowo komórek krwi i szpiku kostnego po infuzji poprzez ocenę krwi i szpiku kostnego
2 lata
Ocena stanu endokrynologicznego i metabolicznego po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena normalizacji poziomu wapnia w surowicy poprzez ocenę krwi
2 lata
Ocena morfologii krwi po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena stabilizacji lub poprawy morfologii krwi według oceny NCI CTACE
2 lata
Ocena nieprawidłowości kostnych po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena jakościowej poprawy tworzenia kości za pomocą badań rentgenowskich
2 lata
Ocena stanu słuchu po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena stabilizacji lub poprawy ubytku słuchu za pomocą badań słuchowych
2 lata
Ocena stanu okulistycznego po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena nieprawidłowości optycznych za pomocą wizualnej oceny oka
2 lata
Ocena hepatosplenomegalii po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena poprawy hepatosplenomegalii za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej
2 lata
Ocena nieprawidłowości głowy, jamy ustnej i dziąseł
Ramy czasowe: 2 lata
Dokumentacja fotograficzna głowy, jamy ustnej i dziąseł w celu oceny stabilizacji, progresji lub poprawy choroby
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RP-L401-0120

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami