Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av RP-L401-0120 hos personer med infantil malign osteopetrose

11. juli 2022 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En fase I klinisk studie for genterapi ved infantil malign osteopetrose (IMO) for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av autologe CD34+-anrikede celler transdusert med en LV-vektor som koder for TCIRG1-genet

Hovedmålet med denne fase 1-studien er å evaluere den terapeutiske sikkerheten og gjennomførbarheten til undersøkelsesproduktet (IP), RP-L401.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-randomisert fase 1-studie for å evaluere den foreløpige sikkerheten og effekten av hematopoietisk genterapi bestående av autologe CD34+-anrikede hematopoietiske celler transdusert med lentiviral vektor (LV) som bærer det humane TCIRG1-transgenet (RP-L401) hos pediatriske pasienter med IMO . Etter myeloablativ kondisjonering vil pasienter motta en infusjon av de genetisk modifiserte hematopoietiske stam- og stamceller (HSPC).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En bekreftet diagnose av IMO med dokumentert TCIRG1-mutasjon.
  2. Alder minst 1 måned med minimum vekt på 4 kg
  3. Fravær av svekkende hydrocephalus (definert som hydrocephalus ved NCI CTCAE v5.0 grad 3 eller høyere vedvarer til tross for shunt eller lignende prosedyreintervensjon).
  4. Lansky Play-skala på minst 60 %
  5. Bevart leverfunksjon (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubin ≤1,5 ​​ULN; for å minimere potensialet for overdreven toksisitet fra busulfankondisjonering)
  6. Ingen samtidige medisinske eller andre tilstander som vil representere en kontraindikasjon for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  7. Absolutt nøytrofiltall på ≥500/mm3 og blodplatetall på ≥25 000/mm3
  8. Ingen tidligere allogen eller annen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  9. Tilgjengelighet av en ikke-autolog rednings(back-up) hematopoetisk stamcelledonor/kilde

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgjengelighet av medisinsk mulig HLA-matchet søskendonor for allogen HSCT.
  2. Enhver medisinsk eller annen kontraindikasjon for enten aferese eller autolog transplantasjon som bestemt av etterforskeren.
  3. Deltakelse i en annen klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel innen 14 dager før underskrift av informert samtykke. Det er tillatt å delta i observasjonsstudier.
  4. Aktiv hematologisk eller solid organmalignitet, ikke inkludert ikke-melanom hudkreft eller annet karsinom in situ.
  5. Ukontrollert anfallsforstyrrelse.
  6. Nyredysfunksjon som definert av en glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller dialyseavhengighet.
  7. Alvorlige infeksjoner med vedvarende blodbanepatogener på tidspunktet for prøveinngang

  8. Lungedysfunksjon som definert av enten:

    • Behov for ekstra oksygen de siste 2 ukene (i fravær av akutt infeksjon) eller
    • Oksygenmetning (ved pulsoksymetri) <90 % som følge av lungetilstander (intermitterende hypoksi sekundært til IMO-relatert choanal atresi vil ikke anses som ekskluderende)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eksperimentell - RP-L401
RP-L401 er et genterapiprodukt som inneholder autologe genetisk modifiserte CD34+ hematopoietiske celler transdusert med lentiviral vektor som bærer TCIRG1-transgenet
Biologisk: RP-L401
CD34+-anrikede hematopoietiske stamceller fra pediatriske personer med infantil malign osteopetrose transdusert ex vivo med lentiviral vektor som bærer TCIRG1-transgenet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tidsramme: 2 år
Evaluering av sikkerhet knyttet til behandling med RP-L401
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av vektorkopinummer (VCN) etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av tilstedeværelsen av genmodifiserte blod- og benmargsceller etter infusjon via blod- og benmargsvurderinger
2 år
Vurdering av endokrin og metabolsk status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av normalisering av serumkalsiumnivåer via en blodvurdering
2 år
Vurdering av blodtellinger etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av stabiliseringen eller forbedringen i blodtall som vurdert av NCI CTACE
2 år
Vurdering av benabnormiteter etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av den kvalitative forbedringen i bendannelse via røntgenstudier
2 år
Vurdering av auditiv status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av stabilisering eller forbedring av hørselstap via auditive tester
2 år
Vurdering av oftalmologisk status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av optiske abnormiteter via visuelle vurderinger av øyet
2 år
Vurdering av hepatosplenomegali etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av hepatosplenomegali forbedring via abdominal ultralyd
2 år
Vurdering av hode-, munn- og tannkjøttavvik
Tidsramme: 2 år
Fotografisk dokumentasjon av hode, munn og tannkjøtt for å vurdere sykdomsstabilisering, progresjon eller bedring
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RP-L401-0120

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger