Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická mezinárodní observační studie dětí s hypochondroplázií

1. dubna 2025 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Tato studie bude hodnotit růst v čase a klinický průběh HCH u dětí sběrem měření růstu a dalších proměnných, které nás zajímají.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brazílie
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • Hopital De La Timone
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itálie
        • Nábor
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japonsko
      • Kumamoto, Japonsko
        • Nábor
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko
        • Nábor
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japonsko
        • Nábor
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Nábor
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Německo
      • Köln, Německo
        • Nábor
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Spojené království
        • Nábor
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Zatím nenabíráme
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Zatím nenabíráme
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Nábor
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44307
        • Zatím nenabíráme
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Zatím nenabíráme
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Španělsko
        • Nábor
        • Vithas Hospital San Jose

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat přibližně 400 pediatrických jedinců s hypochondroplázií.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníkům musí být v době podpisu informovaného souhlasu ≤ 15 let
  • Účastníci musí mít genetické potvrzení diagnózy hypochondroplazie

Kritéria vyloučení:

  • Mít diagnózu jiného genetického stavu nízkého vzrůstu jiného než hypochondroplazie nebo genetické varianty, o které je známo, že způsobuje jiný genetický syndrom spojený s malým vzrůstem
  • Obdrželi hodnocený produkt nebo zdravotnický prostředek do 6 měsíců před screeningovou návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Děti s hypochondroplázií

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna anualizované rychlosti růstu (AGV)
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna ve výšce Z-skóre
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna výšky
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna BMI
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna Z-skóre BMI
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna poměru horní a dolní části těla
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna poměru délky horní a dolní končetiny
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Změna poměru rozpětí paží k poměru výšky ve stoje
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna kvality života ve fyzické doméně mládeže s krátkým věkem (QoLISSY).
Časové okno: Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Celkové skóre změny kvality života u mládeže s krátkým věkem (QoLISSY).
Časové okno: Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Změna v celkovém dojmu pacienta o závažnosti (PGI-S)
Časové okno: Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Změna v celkovém dojmu pečovatele o závažnosti (CaGI-S)
Časové okno: Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Každých 52 týdnů až do konce studia až do 15 let
Frekvence výskytu zájmových lékařských událostí
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Podíl dětí, které uvádějí užívání růstového hormonu, způsoby léčby a vliv na růst
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Podíl dětí, které hlásí operaci prodloužení končetiny
Časové okno: Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců do konce studia až do 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2043

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 111-902

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení