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Eine multizentrische multinationale Beobachtungsstudie an Kindern mit Hypochondroplasie

1. April 2025 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
In dieser Studie werden das Wachstum im Laufe der Zeit und der klinische Verlauf von HCH bei Kindern durch die Erhebung von Wachstumsmessungen und anderen interessierenden Variablen beurteilt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
400

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Deutschland
      • Köln, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien
        • Rekrutierung
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japan
        • Noch keine Rekrutierung
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Rekrutierung
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Rekrutierung
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Spanien
        • Rekrutierung
        • Vithas Hospital San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Rekrutierung
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44307
        • Noch keine Rekrutierung
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • NHS Greater Glasgow and Clyde

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird etwa 400 pädiatrische Personen mit Hypochondroplasie umfassen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≤ 15 Jahre alt sein
  • Die Teilnehmer müssen über eine genetische Bestätigung der Hypochondroplasie-Diagnose verfügen

Ausschlusskriterien:

  • Sie haben die Diagnose einer anderen genetisch bedingten Kleinwuchserkrankung als Hypochondroplasie oder einer genetischen Variante, von der bekannt ist, dass sie ein anderes genetisches Syndrom im Zusammenhang mit Kleinwuchs verursacht
  • Sie haben innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat oder Medizinprodukt erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Kinder mit Hypochondroplasie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Höhen-Z-Scores
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Höhenänderung
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des BMI
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des BMI-Z-Scores
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörpersegmenten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung der Verhältnisse von Ober- und Unterschenkellängenverhältnis
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Verhältnisses der Armspannweite zur Stehhöhe
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Lebensqualität im physischen Bereich kleinwüchsiger Jugendlicher (QoLISSY).
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung der Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen (QoLISSY) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des globalen Eindrucks des Patienten vom Schweregrad (PGI-S)
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des globalen Eindrucks des Pflegepersonals vom Schweregrad (CaGI-S)
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Häufigkeitsraten der interessierenden medizinischen Ereignisse
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Anteil der Kinder, die über die Verwendung von Wachstumshormonen, Behandlungsmuster und Auswirkungen auf das Wachstum berichten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Anteil der Kinder, die über eine Operation zur Gliedmaßenverlängerung berichten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. April 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 111-902

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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