Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter multinasjonal observasjonsstudie av barn med hypokondroplasi

1. april 2025 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Denne studien vil vurdere vekst over tid og det kliniske forløpet av HCH hos barn ved å samle vekstmålinger og andre variabler av interesse.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasil
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Rekruttering
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Rekruttering
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44307
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Rekruttering
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia
        • Rekruttering
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekruttering
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Rekruttering
        • Tottori University Hospital
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Spania
        • Rekruttering
        • Vithas Hospital San Jose
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Storbritannia
        • Rekruttering
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Tyskland
      • Köln, Tyskland
        • Rekruttering
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätskinderklinik Magdeburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil omfatte ca. 400 pediatriske individer med hypokondroplasi.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere må være ≤ 15 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
  • Deltakerne må ha genetisk bekreftelse på hypochondroplasia diagnose

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose av en annen genetisk kortvokst tilstand enn hypokondroplasi eller en genetisk variant kjent for å forårsake et annet genetisk syndrom assosiert med kortvoksthet
  • Mottok et undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 6 måneder før screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Barn med hypokondroplasi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i annualisert veksthastighet (AGV)
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i Høyde Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i høyde
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i BMI
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i BMI Z-score
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i forholdet mellom øvre og nedre kroppssegmenter
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i forholdet mellom øvre og nedre benlengdeforhold
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i forholdet mellom armspenn og ståhøyde
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i livskvalitet i fysiske domene for kortvoksende ungdom (QoLISSY).
Tidsramme: Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i livskvalitet hos kortvoksende ungdom (QoLISSY) totalpoengsum
Tidsramme: Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Endring i omsorgspersonens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CaGI-S)
Tidsramme: Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 52. uke til slutten av studiet, opptil 15 år
Hyppighet av hendelsesrater for medisinske hendelser av interesse
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Andel barn som rapporterer bruk av veksthormon, behandlingsmønster og påvirkning på vekst
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Andel barn som rapporterer lemforlengende operasjon
Tidsramme: Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år
Hver 6. måned frem til slutten av studiet, opptil 15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
27. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2043

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. desember 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. april 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 111-902

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger