Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe międzynarodowe badanie obserwacyjne dzieci z hipochondroplazją

1 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Badanie to oceni wzrost w czasie i przebieg kliniczny HCH u dzieci, gromadząc pomiary wzrostu i inne interesujące zmienne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
400

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Vithas Hospital San Jose
  • Japonia
      • Kumamoto, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japonia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niemcy
      • Köln, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Rekrutacyjny
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44307
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • NHS Greater Glasgow and Clyde

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja obejmie około 400 dzieci i młodzieży z hipochondroplazją.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą mieć ukończone ≤ 15 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Uczestnicy muszą posiadać genetyczne potwierdzenie diagnozy hipochondroplazji

Kryteria wyłączenia:

  • zdiagnozowano inną genetyczną chorobę niskorosłości inną niż hipochondroplazja lub wariant genetyczny, o którym wiadomo, że powoduje inny zespół genetyczny związany z niskim wzrostem
  • Otrzymał badany produkt lub wyrób medyczny w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Dzieci z hipochondroplazją

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rocznej szybkości wzrostu (AGV)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wysokości Z-score
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana BMI
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana wskaźnika BMI Z-score
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana proporcji górnych i dolnych segmentów ciała
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana proporcji długości górnej i dolnej części nogi
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Zmiana stosunku rozpiętości ramion do stosunku wysokości w pozycji stojącej
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia w domenie fizycznej niskorosłej młodzieży (QoLISSY).
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Zmiana całkowitego wyniku w jakości życia młodzieży niskorosłej (QoLISSY).
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Zmiana ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Zmiana ogólnego wrażenia opiekuna na temat dotkliwości (CaGI-S)
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
Częstotliwość występowania zdarzeń medycznych będących przedmiotem zainteresowania
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Odsetek dzieci zgłaszających stosowanie hormonu wzrostu, schematy leczenia i wpływ na wzrost
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Odsetek dzieci zgłaszających się na operację wydłużania kończyn
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2043

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2043

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 111-902

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami