Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое многонациональное наблюдательное исследование детей с гипохондроплазией

1 апреля 2025 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
В этом исследовании будет оцениваться рост с течением времени и клиническое течение ГХГ у детей путем сбора данных о росте и других представляющих интерес переменных.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
400

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Trial Specialist
  • Номер телефона: 1-800-983-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Еще не набирают
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Бразилия
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Германия
      • Köln, Германия
        • Рекрутинг
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Испания
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Испания
        • Рекрутинг
        • Vithas Hospital San Jose
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Италия
        • Еще не набирают
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Рекрутинг
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Рекрутинг
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Еще не набирают
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Рекрутинг
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Еще не набирают
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Рекрутинг
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44307
        • Еще не набирают
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Еще не набирают
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Рекрутинг
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Япония
      • Kumamoto, Япония
        • Рекрутинг
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Япония
        • Еще не набирают
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Япония
        • Рекрутинг
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония
        • Рекрутинг
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Япония
        • Рекрутинг
        • Tottori University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследуемую популяцию войдут около 400 детей с гипохондроплазией.

Описание

Критерии включения:

  • На момент подписания информированного согласия участникам должно быть ≤ 15 лет.
  • Участники должны иметь генетическое подтверждение диагноза гипохондроплазии.

Критерий исключения:

  • Иметь диагноз другого генетического заболевания низкого роста, отличного от гипохондроплазии или генетического варианта, который, как известно, вызывает другой генетический синдром, связанный с низким ростом.
  • Получили исследуемый продукт или медицинское изделие в течение 6 месяцев до скринингового визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Дети с гипохондроплазией

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение годовой скорости роста (AGV)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение Z-показателя роста
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение высоты
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение ИМТ
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение Z-показателя ИМТ
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение соотношения верхних и нижних сегментов тела.
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение соотношения длин верхней и нижней части ног.
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение соотношения размаха рук и высоты стоя.
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение качества жизни молодежи низкого роста (QoLISSY) в физическом домене
Временное ограничение: Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение качества жизни молодых людей с низким ростом (QoLISSY), общий балл
Временное ограничение: Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение общего впечатления пациента о тяжести заболевания (PGI-S)
Временное ограничение: Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Изменение общего впечатления лица, осуществляющего уход, о тяжести заболевания (CaGI-S)
Временное ограничение: Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 52 недели до окончания обучения, до 15 лет.
Частота встречаемости представляющих интерес медицинских событий
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Доля детей, сообщивших об использовании гормона роста, схемах лечения и влиянии на рост
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Доля детей, сообщивших об операции по удлинению конечностей
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.
Каждые 6 месяцев до окончания обучения, до 15 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioMarin Pharmaceutical

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
27 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2043 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2043 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
14 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 апреля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 111-902

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками