Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus monikansallinen havainnointitutkimus lapsista, joilla on hypokondroplaasia

tiistai 1. huhtikuuta 2025 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kasvua ajan myötä ja HCH:n kliinistä kulkua lapsilla keräämällä kasvumittauksia ja muita kiinnostavia muuttujia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
400

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Trial Specialist
  • Puhelinnumero: 1-800-983-4587
  • Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Espanja
        • Rekrytointi
        • Vithas Hospital San Jose
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia
        • Rekrytointi
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japani
      • Kumamoto, Japani
        • Rekrytointi
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japani
        • Ei vielä rekrytointia
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Rekrytointi
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani
        • Rekrytointi
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japani
        • Rekrytointi
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Rekrytointi
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Saksa
      • Köln, Saksa
        • Rekrytointi
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Rekrytointi
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44307
        • Ei vielä rekrytointia
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatioon kuuluu noin 400 hypokondroplasiaa sairastavaa lasta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujien tulee olla ≤ 15-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Osallistujilla on oltava geneettinen vahvistus hypochondroplasia-diagnoosista

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on diagnosoitu jokin muu geneettinen lyhytkasvusairaus kuin hypokondroplasia tai geneettinen variantti, jonka tiedetään aiheuttavan toisen lyhytkasvuisuuteen liittyvän geneettisen oireyhtymän
  • Sai tutkimustuotteen tai lääkinnällisen laitteen 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Lapset, joilla on hypokondroplasia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos vuosittaisessa kasvunopeudessa (AGV)
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos korkeudessa Z-pisteet
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos BMI Z-pisteessä
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos ylä- ja alavartalon segmenttien suhteissa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos ylä- ja alareunan pituussuhteissa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos käsivarsien jännevälin suhteessa seisomakorkeuteen
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun muutos lyhytikäisten nuorten (QoLISSY) fyysisellä alueella
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Lyhytikäisten nuorten elämänlaadun muutos (QoLISSY) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos potilaan yleisessä vakavuusvaikutelmassa (PGI-S)
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Muutos hoitajan yleisessä vakavuusvaikutelmassa (CaGI-S)
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Mielenkiintoisten lääketieteellisten tapahtumien tapahtumatiheys
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kasvuhormonin käytöstä ilmoittaneiden lasten osuus, hoitotavat ja vaikutus kasvuun
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Raajan pidentämisleikkauksesta ilmoittaneiden lasten osuus
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 27. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. joulukuuta 2043

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 31. joulukuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 14. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 18. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 19. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 3. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 111-902

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia